Malattie rare, chiude il centro che cura i bambini farfalla. “Il governo voleva salvare la bimba inglese, ma abbandona questi piccoli pazienti”

“Un giorno i miei genitori mi hanno detto che per la mia malattia poteva esserci una cura. Io dall’emozione dopo, anche a ripensarci, mi sono commossa”. Rebecca ha nove anni (“fra un mese dieci”) e vive a Gorizia con una compagna difficile: l’epidermolisi bollosa, una malattia genetica rara che fa sfarinare e cadere la pelle. Per questo è chiamata malattia dei bambini farfalla.

Nei casi più gravi porta alla morte in tempi rapidi. Per Rebecca vuol dire medicare in continuazione le ferite e prendere un antidolorifico anche solo prima di fare il bagno. Le sue difficoltà, ma anche i suoi traguardi, sono raccontati nella pagina Facebook “Rebecca’s life”, dove un post di tre giorni fa ha fatto estinguere l’emozione di cui parlava la bambina.

“La notizia che non avremmo mai voluto ricevere”, nelle parole di Rebecca, è la messa in liquidazione dell’azienda biotecnologica che aveva messo a punto e stava sperimentando una cura per i bambini farfalla. Holostem è una biotech italiana nata nel 2008 dalla ricerca fatta all’università di Modena e Reggio Emilia con il supporto – ritirato nel 2022 – della holding dell’azienda farmaceutica Chiesi, Valline.

Il parere negativo del ministero

Holostem ha sperimentato una terapia genica che corregge il difetto del Dna responsabile della malattia e resta oggi l’unico centro al mondo in cui questa cura viene applicata. Eppure il 30 novembre sarà messa in liquidazione. La sua ultima chance dopo l’abbandono di Valline, l’acquisizione da parte della Fondazione Enea Tech e Biomedical, sta per fallire. Il 30 novembre è proprio l’ultima scadenza per quella trattativa.

Dopo un anno di trattative che sembravano destinate ad andare in porto, un parere negativo da parte del Ministero per le imprese e il made in Italy che vigila su Enea Tech ha bloccato tutto. Non resta che fare gli scatoloni.

“Abbiamo rilevato alcune criticità nell’attuale impostazione del progetto di acquisizione”, spiega il ministero, una sola settimana prima che venga staccata la spina. Né è chiaro come possa essere percorsa da qui alla fine del mese la strada alternativa ipotizzata dal ministero guidato da Adolfo Urso, che pure usa il made in Italy nel suo logo: la cessione a Invitalia, l’Agenzia nazionale per l’attrazione degli investimenti e lo sviluppo d’impresa, controllata dal Ministero dell’economia e delle finanze.

La mobilitazione

I pazienti, riuniti nell’associazione Le ali di Camilla, si sono intanto mobilitati. Holostem è scesa in piazza oggi a Modena con gli striscioni. Una petizione online è stata lanciata, aperta a tutti. “Giorgia Meloni, la settimana scorsa volevi salvare la bimba inglese, adesso tocca salvare un’eccellenza italiana” scrive su Facebook Dario Nasta, un paziente.

Holostem tra l’altro somministra una terapia a base di cellule staminali per curare alcune forme di cecità legate alla cornea: anche loro verranno rimesse sugli scaffali.

In Italia ogni anno nascono circa 20 bambini con l’epidermolisi bollosa, ma solo uno su cento circa ha la forma letale. Difficile dire quanto costi un singolo trattamento di terapia genica: finora la cura è prodotta per ogni singolo paziente in laboratori particolarmente attrezzati. L’ordine di grandezza è comunque delle centinaia di migliaia di euro.

Il trattamento però, una volta somministrato, si è rivelato risolutivo. Ne sa qualcosa Hassan, il bambino d 7 anni ritratto nel 2017 sulla copertina della rivista scientifica Nature mentre correva dietro a un pallone. L’ex bambino farfalla era destinato a morire, ma dopo essere stato curato a Modena oggi fa una vita normale in Germania. La nuova pelle è cresciuta con lui.

Anche Rebecca sperava in un destino simile. Ma a nove anni, quasi dieci, ha già imparato che per le malattie come la sua non basta che esista davvero una cura. Se costa troppo, non la potrà comunque ricevere.