"La ricerca va stretta ai pazienti, ma possono cambiarla"

COPENAGHEN - Tra lo stuolo di persone che hanno lasciato Copenaghen, dove si è da poco concluso il Congresso europeo di oncologia (Esmo), ci sono anche loro, i pazienti. “From disease treatment to patient care” era il sottotitolo di questa edizione del convegno, e loro erano lì, a far sentire la propria voce. Non come consumatori di farmaci, ma come stakeholder dei sistemi sanitari, sempre più coscienti del ruolo che possono avere in tutta la filiera che dalla ricerca accademica e industriale porta alla produzione e alla registrazione di una terapia, passando per il disegno degli studi clinici.

Le disease based community si organizzano. “Spesso la ricerca va stretta ai pazienti. Loro però hanno la possibilità di indirizzarla” dice Bettina Ryll, presidente dell'Esmo Patient Advocates Working Group e fondatrice del network europeo di pazienti con melanoma: “Chi ha una malattia è portatore di un'informazione che nessun altro stakeholder (ndr portatore di interesse) possiede e che potrebbe far progredire la scienza più velocemente e meglio: la sfida è capire come integrare questa conoscenza nel sistema. Ma se nella politica e nella medicina è semplice individuare gli opinion leader, orientarsi tra i gruppi di pazienti è molto difficile. A chi chiedere? Cosa? Come? Le disease based community non sono ancora ben organizzate e non abbiamo gli strumenti adeguati per mettere a frutto la loro expertise, ma c'è una forte presa di coscienza e ci stiamo muovendo”.

Il coinvolgimento dei pazienti negli studi clinici. “Ci sono tentativi abbastanza seri di coinvolgere i pazienti nei gruppi di ricerca accademica e anche in quella industriale, sebbene sia difficile dire fino a che punto oggi questi partecipino al disegno degli studi clinici” spiega Paolo Casali dell'Irccs Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e coordinatore della Rete Tumori Rari: “Oggi i meccanismi di coinvolgimento sono informali, mentre sarebbe importante formalizzare le disease based community affinché possano dare delle indicazioni per la ricerca simili a quelli che forniscono gli enti regolatori. Questi ultimi hanno una enorme influenza nell'indirizzare gli studi clinici delle aziende, ma sono focalizzati più sui farmaci che non sulle problematiche delle malattie”.

Un processo lungo e complesso. I risultati di un sondaggio dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) mostrano, per esempio, che gli enti regolatori tendono a essere più avversi ai rischi di quanto non lo siano i pazienti, soprattutto quando la malattia è rara. Attualmente la stessa Ema sta cercando di comprendere come i pazienti, pur nella loro diversità, valutano i rischi e i benefici delle terapie: lavora con gruppi di persone con melanoma, mieloma e cordoma (particolari forme di sarcoma) proprio per capire come riflettere le preferenze individuali su temi come l'aumento di sopravvivenza dato da un farmaco o la riduzione della tossicità. “Sono ottimista – conclude Ryll – ma dobbiamo abbandonare la visione naïf che abbiamo avuto fino ad ora: non è l'informazione portata dal singolo paziente che potrà influenzare lo sviluppo dei farmaci e la ricerca. Sarà un processo lungo e complesso”.