Sma, la speranza di cura in un farmaco

Un farmaco che si è dimostrato efficace nel contrastare una malattia finora senza cura come la Sma, atrofia muscolare spinale. Si chiama Spinraza a Aifa, agenzia italiana del farmaco, lo ha approvato il 27 settembre scorso. Ci sono voluti meno di 120 giorni per completare la negoziazione, grazie a un iter molto rapido legato anche dalla natura del medicinale. Adesso i pazienti arruolati sono 135 e quelli eleggibili al trattamento, che attendono la prima somministrazione, 190. I centri ospedalieri abilitati alla somministrazione del farmaco sono 16, distribuiti in 11 regioni italiane, "ad oggi sono state dispensate un totale di 275 confezioni di Spinraza". "Il medicinale è disponibile in Italia grazie al fondo nazionale dei farmaci innovativi non oncologici, istituito con la legge di bilancio del dicembre 2016 . spiefano da Aifa - e che prevede un finanziamento di 500 milioni di euro in tre anni, fino al 2019". Il costo del primo anno di trattamento si aggira sui 350 mila euro a paziente l'anno ma la cifra è destinata a calare di molto, forse addirittura a dimezzarsi, perché Aifa sta strattando per avere un sostanzioso sconto dal produttore. La somministrazione richiede l'anestesia in quanto viene fatta per via "intratecale", cioè nel liquor del midollo spinale. Spinraza, dicono dall'agenzia ha dimostrato "benefici attraverso diverse sperimentazioni cliniche internazionali che hanno coinvolto 20 centri in tutto il mondo, a partire dal 2014". Un grosso studio scientifico ha ad esempio dimostrato che il medicinale "nel confronto con il placebo è efficace nel migliorare il movimento. Dopo un anno di trattamento, infatti, nel 51% dei neonati a cui era stato somministrato il medicinale (37 su 73) si sono osservati progressi nello sviluppo del controllo della testa, nel rotolarsi, nel mantenere la posizione seduta, nel gattonare, nell’alzarsi in piedi e camminare, mentre non è stato osservato alcun progresso simile nei neonati che avevano ricevuto il placebo. Inoltre, la maggior parte dei neonati trattati con Spinraza è sopravvissuta più a lungo e ha richiesto una respirazione assistita più tardi rispetto a coloro che avevano ricevuto il placebo". Prima della formale autorizzazione, Spinraza, è stato disponibile in ITalia ad oltre cento bambini affetti da SMA di tipo 1, grazie al programma di uso compassionevole "che - spiegano da Aifa - ne ha garantito l’erogazione a titolo gratuito, una volta terminata la sperimentazione di fase 3. L’azienda produttrice, infatti, ha aperto un programma esteso di accesso al farmaco (Extended Access Programme) presso gli stessi centri coinvolti nelle precedenti sperimentazioni: cinque poli italiani di riferimento per le malattie neuromuscolari, ovvero il Centro NeMO di Milano, Roma e Messina, il Gaslini di Genova e il Bambino Gesù di Roma, che si sono fatti parte attiva nel reclutamento dei piccoli pazienti".