Un solo bersaglio, molti tumori. Una strategia efficace

Mirare al bersaglio funziona. Lo dimostrano ben sei analisi su larotrectinib, un farmaco efficace nei pazienti, adulti e bambini, con tumori che presentano una specifica alterazione, un gene di fusione NTRK (chiamati anche tumori con fusione TRK). Le analisi sono state presentate al congresso ASCO di Chicago e comprendono i dati di efficacia e sicurezza che provengono da 244 adulti e bambini in 25 diversi tipi di tumore e una analisi di sottogruppo separata di 94 bambini con tumori solidi con fusione TRK con un'età mediana di 2,2 anni. Entrambi i gruppi di pazienti ad un follow-up maggiore continuano a dimostrare che larotrectinib offre risposte rapide e durature, un beneficio di sopravvivenza prolungato, e un profilo di sicurezza favorevole nei pazienti con tumori solidi con fusione TRK. La potente efficacia e i benefici di sicurezza del trattamento con larotrectinib vengono inoltre confermati in una coorte estesa di pazienti con tumore del polmone con fusione TRK, compresi quelli con metastasi al sistema nervoso centrale. Larotrectinib ha raggiunto un tasso di risposta obiettiva confermata dell’83%, risposte rapide e durature, sopravvivenza prolungata con tassi di sopravvivenza globale a 24 e 36 mesi entrambi del 72% (ad un follow-up mediano di 12,9 mesi), e un profilo di sicurezza favorevole a lungo termine. Una specifica analisi di sottogruppo degli adulti e dei bambini con tumori primitivi del sistema nervoso centrale con fusione TRK mostra che larotrectinib raggiunge un elevato tasso di controllo di malattia, risposte rapide e durature, e un profilo di sicurezza gestibile in questi pazienti. La sopravvivenza globale mediana non è stata raggiunta al follow-up mediano di 26,7 mesi. Il tasso di sopravvivenza globale a 24 mesi è risultato del 65%. In un’analisi separata dei bambini con tumori solidi che non riguardano il sistema nervoso centrale con fusione TRK trattati con larotrectinib, il tasso di risposta obiettiva valutato dagli sperimentatori è stato dell’84% per i 93 pazienti valutabili, con 37% di risposte complete. In un’analisi separata di un sottogruppo di pazienti con tumori primitivi del sistema nervoso centrale, larotrectinib ha raggiunto un tasso elevato di controllo della malattia, risposte rapide e durature e un profilo di sicurezza favorevole. Infine, l'aggiornamento dei dati della qualità di vita legati alla salute dimostra poi che i pazienti con tumori solidi con fusione TRK trattati con larotrectinib continuano a mostrare miglioramenti rapidi e clinicamente significativi della qualità di vita. I risultati del confronto indiretto suggeriscono che i pazienti adulti con tumori solidi con fusione TRK trattati con larotrectinib mostrano una maggiore sopravvivenza globale rispetto ai pazienti trattati con lo standard di cura. Questi risultati sottolineano l’importanza di individuare i pazienti adulti e pediatrici con tumori solidi con fusione NTRK, attraverso l'ampia offerta di accesso dei pazienti a test oncologici genomici completi.