Sla, Lorenzin: "Test clinici sui malati
al via le procedure per abbreviare i tempi"

MILANO - Il ministro della Salute, Beatrice Lorenzin, ha annunciato all'apertura del convegno scientifico mondiale sulla Sla - in corso a Milano fino all'8 dicembre e ospitato da Aisla, l'Associazione italiana Sclerosi laterale amiotrofica - l'avvio dei lavori per una procedura rapida, con il coinvolgimento di esperti internazionali, per abbreviare i tempi delle sperimentazioni cliniche. Il ministro ha anche espresso l'impegno a rendere il Fondo per le non autosufficienze (quest'anno arrivato a 350 milioni) stabile nel tempo e non incerto ogni anno, per rispondere ai bisogni dei malati e delle famiglie. La richiesta di una "fast track" per le sperimentazioni era stata avanzata da Aisla e da altre associazioni che operano a tutela dei malati di Sla e delle malattie neuromuscolari, nel corso di un incontro tenutosi presso il ministero della Salute lo scorso maggio.La Sla e molte malattie neuromuscolari sono patologie di cui non si conoscono ancora con certezza le cause e per le quali non esistono dunque terapie efficaci. Si tratta di malattie che comportano la progressiva perdita di autonomia, rendendo le persone non più in grado di muoversi, comunicare e respirare in maniera autonoma, fino all'esito più infausto che può avvenire per varie cause tra cui l'insufficienza respiratoria, che nel caso della Sla si verifica in media dopo circa 3-5 anni dall'esordio dei primi sintomi.La speranza dei malati è poter contare su tempi quanto più brevi possibili di approvazione e attivazione delle sperimentazioni, avere informazioni adeguate e complete sui risultati dei vari trials in corso ed eventualmente potervi accedere in tempi più rapidi, sempre nel rispetto dei protocolli a tutela della salute del malato. In linea teorica, oggi, l'attesa per l'autorizzazione a iniziare una sperimentazione sarebbe di oltre di sette mesi, ai quali vanno aggiunti i ritardi nelle risposte del centro promotore della sperimentazione e le eventuali obiezioni delle autorità competenti. Possono trascorrere dunque anche anni prima dell'inizio di una sperimentazione: un tempo troppo lungo per i pazienti."Per questi motivi - spiega Massimo Mauro, presidente di Aisla - abbiamo proposto al ministero della salute la costituzione di un gruppo di lavoro composto, oltre che da rappresentanti delle associazioni, anche da quanti sono impegnati nei processi di approvazione ed autorizzazione e dai rappresentanti delle associazioni di categoria dedicate alla conduzione delle sperimentazioni cliniche. Il nostro obiettivo - prosegue Mauro - è individuare le azioni possibili per ridurre le tempistiche di attesa e creare una fast track per l'approvazione e l'accesso ai trials, nel rispetto delle regole internazionalmente riconosciute a tutela dei pazienti e della bontà scientifica della sperimentazione. Con l'annuncio di oggi - conclude Massimo Mauro - abbiamo ottenuto la disponibilità del ministro e speriamo che il gruppo di lavoro possa essere operativo nel più breve tempo possibile per dare risposte immediate ai pazienti".Il 24° Simposio Internazionale sulla Sla in corso a Milano fino all'8 dicembre è la più grande conferenza medico-scientifica annuale sulla Sclerosi laterale amiotrofica e sulle malattie del motoneurone. L'appuntamento, organizzato dalla Mnda (Motor neurone disease association) in collaborazione con l'International Alliance of Alas/Mnd Associations, la federazione che unisce le principali associazioni di malati di Sla in tutto il mondo, ogni anno si svolge in un Paese diverso e quest'anno è ospitato in Italia da Aisla in occasione dei 30 anni dalla sua fondazione. Il simposio, che per questa edizione 2013 conta più di mille iscritti, si conferma il più importante momento di scambio a livello internazionale tra scienziati, medici, terapisti, psicologi, pazienti e familiari. Una delle sessioni più attese è quella relativa alle sperimentazioni terapeutiche che si terrà domani dalle 16 alle 18. Nell'occasione, Jeremy M. Shefner, professore di neurologia presso l'Upstate Medical University di Syracuse, presenterà i risultati del trial con il farmaco "Tirasemtiv", progettato per stimolare e migliorare l'attività muscolare e lo stato funzionale dei pazienti Sla. Saranno inoltre illustrati i risultati dello studio di fase II sul farmaco "NP001", che mira a interferire sulla componente neuroinfiammatoria della Sla, e i risultati del primo studio italiano con somministrazione intraspinale di cellule staminali neurali fetali in pazienti di Sla, curata da Letizia Mazzini, neurologa responsabile del Centro Sla dell'Azienda ospedaliero-universitaria di Novara. In programma anche la presentazione dei dati preliminari dello studio sui pazienti trattati con somministrazione intrarachidea di cellule staminali mesenchimali differenziate nella produzione di fattori neurotrofici, a cura del professor D. Karussis (Hadassah Hebrew University Hospital di Gerusalemme, Israele).