La biotech italiana Aptadir Therapeutics ha raccolto 40 milioni di euro

Una buona notizia per il panorama scientifico e finanziario italiano arriva dal settore delle scienze della vita. L’azienda biotecnologica Aptadir Therapeutics, una struttura in fase preclinica specializzata nella ricerca di terapie avanzate per la cura di patologie genetiche complesse e forme tumorali, ha annunciato da Milano la chiusura di un round di finanziamento iniziale da 40 milioni di euro.

Il capitale raccolto permetterà all'azienda di sviluppare e portare verso la sperimentazione clinica una classe completamente nuova di molecole terapeutiche capaci di invertire il silenziamento dei geni che causa gravi malattie.

Un'alleanza di investitori pubblici e privati per la finanza dell'innovazione

L'operazione finanziaria e stata guidata da 4BIO Capital, un fondo di investimento internazionale di capitale di rischio specializzato nel settore delle biotecnologie che opera per trasformare le scoperte scientifiche in terapie concrete per i pazienti.

Insieme al capofila ha partecipato l'investitore iniziale EXTEND, il Polo Nazionale di Trasferimento Tecnologico italiano dedicato al settore biofarmaceutico, nato su iniziativa della società di gestione del risparmio CDP Venture Capital e cofinanziato dal gruppo industriale farmaceutico Angelini Ventures e dalla multinazionale della ricerca farmaceutica Evotec SE.

Al finanziamento hanno preso parte anche la stessa CDP Venture Capital SGR, società controllata dalla finanza pubblica attraverso Cassa Depositi e Prestiti, mediante il proprio Fondo Digital Transition, e la società di gestione Indaco Venture Partners SGR con i fondi Indaco Bio Structure e Indaco Bio Parallel Lombardia, quest'ultimo cofinanziato con risorse del Fondo Europeo di Sviluppo Regionale nell'ambito della programmazione 2021-2027 della Regione Lombardia.

Hanno completato la compagine societaria i fondi d'investimento specializzati in tecnologia e salute XGEN Venture, CE-Ventures e Kerna Ventures, l'investimento diretto di Angelini Ventures, oltre alle reti di privati investitori ed esperti della finanza Italian Angels for Biotech e Club degli Investitori.

La tecnologia molecolare che riaccende i geni spenti

Alla base dell’attività scientifica di Aptadir c’è una piattaforma proprietaria dedicata allo studio dell’RNA, la molecola che permette alle cellule di utilizzare le informazioni contenute nel DNA.

La tecnologia nasce dalla scoperta di una nuova classe di molecole, chiamate DiRs, ovvero molecole di RNA capaci di interagire con gli enzimi responsabili della metilazione del DNA, processo che regola l’attività dei geni. In alcune malattie genetiche e nei tumori, però, può diventare anomala e “spegnere” geni importanti per il corretto funzionamento delle cellule. Questo fenomeno è chiamato silenziamento genico.

I DiRs sono progettati per intervenire in modo mirato su questo meccanismo e contrastare la metilazione anomala a livello di uno specifico gene, con l’obiettivo di riattivarne la normale espressione.

L’efficacia di questo approccio è già stata osservata in laboratorio su modelli cellulari complessi derivati da tessuti umani. Le basi scientifiche della tecnologia sono inoltre state validate attraverso pubblicazioni sulle riviste Nature e Nature Communications.

Dalla risposta alla sindrome dell'X fragile alle terapie oncologiche

I fondi raccolti saranno destinati soprattutto all'avanzamento dei farmaci sperimentali in grado di modificare il corso della malattia, a partire dal candidato principale, CAP1-FMR1. Questo trattamento è progettato per la cura della sindrome dell'X fragile, una rara patologia genetica che provoca nei pazienti disabilità intellettiva, difficolta di apprendimento e ritardi nello sviluppo cognitivo.

La condizione e causata dal silenziamento del gene FMR1 situato sul cromosoma X, un blocco chimico che impedisce la produzione della proteina FMRP, indispensabile per la corretta maturazione e funzione del cervello.

L’azienda sta studiando l’impiego di questi inibitori a RNA anche per altre malattie genetiche e tumorali ancora prive di cure efficaci, tra cui la sindrome mielodisplastica, un tumore del sangue che altera la normale produzione delle cellule ematiche.

L'eccellenza della ricerca scientifica tra Italia e Stati Uniti

La nascita della piattaforma scientifica è frutto del lavoro congiunto di un gruppo di ricercatori specializzati nella biologia dell'RNA, nella genomica e nell'immunoterapia. Tra i padri fondatori figurano Annalisa Di Ruscio e Daniel Tenen, entrambi scienziati e docenti presso il Beth Israel Deaconess Medical Center di Boston, ospedale universitario di ricerca medica affiliato alla Harvard Medical School. Insieme a loro hanno guidato le scoperte Vittorio de Franciscis, ricercatore del Consiglio Nazionale delle Ricerche, ente pubblico italiano di ricerca scientifica e Marcin Kortylewski, docente e scienziato presso il City of Hope National Medical Center, istituto statunitense per la cura e la ricerca sul cancro.

Alla ricerca originale ha collaborato inoltre il Cancer Science Institute of Singapore, centro universitario attivo nello studio della biologia oncologica.

Le voci dei protagonisti e le prospettive di cura

Giovanni Amabile, fondatore e amministratore delegato di Aptadir Therapeutics, ha sottolineato come la dimensione di questo investimento rifletta il potenziale della tecnologia DiRs e la qualità del team scientifico internazionale.

Inolltre, ha ricordato che questa scoperta offre una nuova speranza concreta a pazienti colpiti da patologie rimaste per decenni senza opzioni terapeutiche. A confermare il valore dell'operazione e intervenuto Dima Kuzmin, managing partner dell'investitore capofila 4BIO Capital, affermando che ritrovare una scienza così innovativa rappresenta un evento raro nel panorama globale

Infine Claudia Pingue, responsabile del Fondo Technology Transfer di CDP Venture Capital SGR e presidente del Polo Nazionale EXTEND, ha ricordato di avere creduto nel progetto fino dalle fasi iniziali.