Superproiettili geneticamente modificati contro la leucemia

PER LA PRIMA volta nella storia, la Food and Drug Administration statunitense ha approvato una terapia costituita da cellule immunitarie di pazienti geneticamente modificate in modo da diventare, come li hanno definiti gli autori degli studi che hanno portati al via libera, serial killer specializzati. La terapia, messa a punto da Novartis e chiamata tisagenlecleucel (nome commerciale) Kymriah, appartiene alla famiglia delle cosiddette CART, da Chimeric Antigen Receptor Therapy, il filone dell’immunoterapia oncologica che, giunto leggermente in ritardo rispetto a quello degli inibitori di checkpoint (farmaci che tolgono imposti i freni al sistema immunitario dalle cellule tumorali) che sta ora iniziando a raggiungere esiti molto concreti. In sintesi, si tratta di prelevare i linfociti di ogni singolo paziente, infettarli con un virus attenuato contenente la proteina che può funzionare da calamita rispetto alle cellule malate, e poi, una volta ottenuto un quantitativo sufficiente, reinfonderli del malato. I dati che hanno portato all’approvazione sono stati ottenuti su una sessantina di bambini, guariti nell’83% dei casi. Per il momento l’approvazione riguarda alcuni tipi di leucemia dei bambini e degli adulti che non rispondono alle terapie convenzionali; in generale le CART sono più avanti nei tumori del sangue, perché in quelli solidi ci sono ostacoli tecnici riconducibili alla difficoltà di far arrivare i linfociti dentro la massa tumorale, ma ci sono molti studi in corso per ovviare a questo problema. Uno dei fattori che potrebbero limitare la diffusione di queste cure rivoluzionarie, per ora autorizzate solo negli Stati Uniti, è però il costo, che tiene conto degli anni di ricerca necessari, ma anche del fatto che i pazienti vanno trattati uno a uno, almeno fino a quando non si riusciranno a ottenere linfociti universali da usare come veri e propri farmaci (e ci sono molte ricerche anche in questo senso): 475.000 dollari a paziente.

Superproiettili geneticamente modificati contro la leucemia

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