Sclerosi multipla: verso una nuova terapia anche per i pazienti pediatrici
di Marta MussoIl comitato scientifico dell'Ema ha raccomandato l'approvazione di ocrelizumab per i pazienti dai 10 anni di età con forme recidivanti della patologia
Per bambini e adolescenti con la sclerosi multipla (Sm) potrebbe arrivare una nuova opzione terapeutica. Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha infatti raccomandato l'approvazione del farmaco ocrelizumab, un anticorpo monoclonale già usato negli adulti, per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla nei pazienti a partire dai 10 anni di età. Tuttavia, la raccomandazione del Chmp non rappresenta ancora un'autorizzazione definitiva, ma bisognerà aspettare la decisione finale della Commissione europea.
La sclerosi multipla nei bambini
La sclerosi multipla, ricordiamo brevemente, è una malattia cronica del sistema nervoso che colpisce oltre 3 milioni di persone in tutto il mondo, di cui almeno 40 mila sono bambini e adolescenti (circa un terzo si trova in Europa). In particolare, la maggior parte dei pazienti riceve inizialmente una diagnosi di forma recidivante-remittente della malattia (Smrr), che fa parte della categoria più ampia chiamata sclerosi multipla recidivante (Smr), caratterizzata da ricadute e dall'accumulo della disabilità nel tempo. Nella sclerosi multipla pediatrica, inoltre, le ricadute possono essere imprevedibili e frequenti e, perciò, avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei giovani pazienti, causando per esempio assenze a scuola e ricoveri ospedalieri. L'obiettivo delle terapie è, quindi, di ridurre l'attività della sclerosi multipla, provando a limitare l'accumulo di danni nel tempo intervenendo precocemente.
Lo studio sui giovani pazienti
La recente raccomandazione europea si basa sui risultati dello studio di fase 3 Operetta 2, svolto su bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante (Smr), in cui sono stati messi a confronto ocrelizumab e fingolimod, trattamento già in uso nella sclerosi multipla pediatrica. Dai risultati è emerso che, rispetto a fingolimod, ocrelizumab è risultato non inferiore nel controllo delle ricadute. Inoltre, il rischio di ricaduta è risultato ridotto del 48%. Non solo: ocrelizumab ha mostrato una maggior efficacia anche nel ridurre l'infiammazione cerebrale, evidenziando riduzioni di alcuni parametri usati per monitorare l'attività della malattia. Nel dettaglio, ha ridotto del 48% le lesioni T2 nuove o in espansione e dell'87% le lesioni attive in T1 captanti il gadolinio. Nello studio, inoltre, nessun paziente ha interrotto il trattamento con ocrelizumab a causa di effetti collaterali, e il farmaco ha mostrato un profilo di sicurezza coerente nei bambini e negli adolescenti, simile a quello osservato negli adulti.
L'uso di ocrelizumab
Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale diretto contro i linfociti B CD20-positivi, cellule del sistema immunitario coinvolte nei processi infiammatori della sclerosi multipla. Già usato negli adulti per il trattamento di diverse forme della patologia, il suo utilizzo in età pediatrica è stato approvato negli Stati Uniti dalla Food and Drug Administration (Fda) a maggio scorso. La recente raccomandazione del Chmp, quindi, rappresenta il passaggio che precede la decisione finale della Commissione europea sull'autorizzazione del farmaco per l'indicazione pediatrica. “Estendere ocrelizumab, un trattamento di comprovata efficacia per gli adulti, ai pazienti più giovani rappresenta un importante passo avanti per bloccare tempestivamente l'attività della malattia, con l'obiettivo di preservare la loro salute fisica e cognitiva”, ha commentato Brenda Banwell, responsabile della pediatria alla Johns Hopkins Medicine.