Sclerosi multipla, una terapia che funziona anche per le forme più gravi

“Il nostro studio suggerisce che dovremmo ripensare a cosa significhi un trattamento efficace nella sclerosi multipla in fase avanzata e che non dovremmo presumere una mancanza di benefici in determinati gruppi. Lo studio Oratorio-Hand cambia il modo in cui gestiamo e concepiamo la sclerosi multipla”. Con queste parole Gavin Giovannoni dalla Queen Mary University of London ha commentato i risultati presentati nei giorni scorsi sulle pagine di Lancet. Sono quelli che riguardano ocrelizumab, e cambiano la visione che abbiamo sempre avuto sulla sclerosi multipla perché dimostrano che il farmaco può funzionare anche nei pazienti più avanti negli anni e più gravi, rallentando la progressione della malattia, soprattutto per gli arti superiori. Offrire ai pazienti trattamenti che consentano loro di continuare a utilizzare mani e braccia nella vita quotidiana è un fondamentale per garantire loro più autonomia, sottolineano gli esperti.

Il farmaco e il nuovo studio Oratorio-Hand

Ocrelizumab è un farmaco (un anticorpo monoclonale) indicato con forme recidivanti e primariamente progressive di malattia, in fasi precoci, ricordano da Aism (Associazione italiana sclerosi multipla). Si somministra per via endovenosa o sottocute, una volta ogni sei mesi, e colpisce un target che si trova sui linfociti B, modulando la risposta immunitaria alterata nei pazienti.

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Il nuovo studio Oratorio-Hand aggiunge qualcosa in più in merito a quello che sapevamo finora su questo farmaco. Studi precedenti avevano indicato sì che aiutasse a rallentare la progressione della malattia nelle forme progressive - ed è per questo che il farmaco è stato approvato - ma non era chiaro se e come potesse aiutare anche i pazienti più in là negli anni e in fase più avanzata, spesso non inclusi negli studi, ricordano gli esperti. La nuova sperimentazione ha cercato di colmare questo gap, arruolando circa 1000 pazienti con disabilità medio-elevata e con età fino a 65 anni (il 27% circa aveva più di 55 anni, e il 15% un livello di disabilità elevato). Metà ha ricevuto il farmaco ogni sei mesi, l’altra metà un placebo (sempre per endovena), per 144 settimane o fino alla comparsa di determinati indicatori di progressione di malattia, si legge nello studio.

Oratorio-Hand è stato uno studio in doppio cieco, ovvero in cui neanche i medici che seguivano i pazienti conoscevano quale trattamento avessero ricevuto (se il farmaco o il placebo), ed è stato condotto in 22 paesi, Italia compresa.

Ocrelizumab funziona anche per i casi più gravi

I ricercatori hanno quindi valutato se e quanto la terapia riuscisse a modificare la progressione della disabilità, valutata con test specifici, soprattutto per misurare funzioni e capacità degli arti superiori e capacità di deambulare. Parallelamente i pazienti hanno anche risposto a dei questionari e sono stati sottoposti a risonanza magnetica a cadenza programmata. I risultati hanno confermato che la terapia rallenta la progressione della malattia.

Nello specifico, a 12 settimane, il rischio di progressione della disabilità con la terapia era minore del 30% (ovvero, se nel gruppo in trattamento si aveva progressione nel 33% dei casi, in quelli con placebo questo valore era del 40%). Restringendo l'analisi alle sole abilità degli arti superiori, ocrelizumab aiutava i pazienti a mantenere meglio le funzioni di braccia e mani (peggioramenti si avevano nel 17% per le persone trattate, e nel 25% nel gruppo placebo), con effetti che si mantenevano anche nelle settimane a seguire. Questi risultati sono stati osservati tanto nei pazienti con lesioni attive alla risonanza magnetica che non (ma in misura generalmente minore), dimostrando, a detta degli autori, la capacità del farmaco di agire anche in assenza di infiammazione evidenziata nelle immagini di risonanza.

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Nei pazienti con disabilità moderata, il rischio di ricorrere a sedia a rotelle era dimezzato col trattamento. Degno di nota, sottolineano gli autori, è il risultato osservato per i pazienti più gravi, come quelli che si muovono con sedia a rotelle, riducendo il rischio di progressione di disabilità quasi del 50% a 12 settimane e del 41% per il peggioramento della funzionalità degli arti superiori. Sotto il profilo sicurezza, non emergono criticità particolari nuove. “Questi risultati sono importanti perché dimostrano che il trattamento può fare una differenza significativa per le persone affette da forme più avanzate di sclerosi multipla e può contribuire a preservare la funzionalità di mani e braccia, aspetto fondamentale per mantenere l'indipendenza, svolgere le attività quotidiane e godere di una buona qualità della vita”, riprende Giovannoni. Anche i questionari sottoposti ai pazienti confermavano i benefici per la funzionalità degli arti superiori.

Sebbene i benefici siano stati maggiori per i pazienti sotto i 55 anni, non nascondono gli autori, i miglioramenti osservati anche negli over 55, e nei pazienti più gravi, suggeriscono che sia possibile allargare la platea di pazienti eleggibili al trattamento. “Nel loro insieme -si legge nel paper - queste evidenze smentiscono la nozione, a lungo radicata, di una fase intrattabile della malattia, offrendo una base chiara per l'intervento e sottolineando la necessità di valutare gli esiti funzionali che riflettono il processo patologico sottostante, cogliendo al contempo gli aspetti della malattia rilevanti per i pazienti affetti da sclerosi multipla”, come l’uso di braccia e mani appunto.