La cura per i bambini farfalla per ora è salva. Cade l’ultimatum per chiudere la biotech di Modena Holostem Il ministro delle imprese Urso ha firmato la cessione dell’azienda a Enea Tech. Ma ha posto tre condizioni “inderogabili” (e difficili da rispettare) sulla sua sostenibilità economica. I malati rari che sperano in una cura intanto esultano. Avevano raccolto 60mila firme di Elena Dusi 29 Novembre 2023
Alessandro Aiuti: “Da malattia a terapia, con l’Hiv curo i bambini con malattie genetiche rare” Intervista al vicedirettore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica, figlio dell’immunologo Fernando: “L’Aids negli anni ‘80 fu una tragedia. Oggi usiamo la ricerca su quella malattia per inserire nelle staminali del sangue i geni corretti di Elena Dusi 18 Settembre 2023
Sma, neonata di 16 giorni inizia la terapia genica: la diagnosi fatta subito dopo la nascita. "Un record mondiale" L'annuncio del presidente della commissione regionale Bilancio, Fabiano Amati. Il risultato possibile grazie allo screening neonatale reso obbligatorio dalla Regione Puglia proprio per intercettare quanto prima alcune patologie nei neonati di Anna Puricella 16 Giugno 2023
Il virus dell'Aids cura le malattie rare: ne parla Alessandro Aiuti del San Raffaele Telethon Figlio di Fernando, medico simbolo della lotta all’Aids, oggi usa l'Hiv per portare nuovi geni nelle cellule. Così ha già guarito decine di bambini. Intervista di Elena Dusi 20 Marzo 2023
Malattie rare, gli scienziati rottamati: “Nessuno salverà più i bimbi farfalla” Mobilitazione per non far chiudere la Holostem, biotech dell'università di Modena. Le sue cure sono costose e poco remunerative: per questo l’azienda che studia terapie avanzate è in liquidazione di Elena Dusi 10 Dicembre 2022
Erika ed Emanuele, i due fratelli liberi dalla talassemia grazie alla terapia genica "Dovevamo fare trasfusioni ogni due o tre settimane" ricordano i due giovani di Pistoia, 19 anni lei e 23 lui. "Ora siamo tornati a una vita normale". Li ha curati Franco Locatelli con la sua équipe al Bambino Gesù di Roma nell'ambito di una nuova sperimentazio… di Elena Dusi 19 Ottobre 2021
Leucemie, primo bambino al mondo guarito con l'immunoterapia "protetta" Sperimentato con successo all’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma un trattamento che mitiga gli effetti collaterali di CAR-T depurando il sangue dei pazienti di DAVIDE MICHIELIN 17 Febbraio 2020
"Quanta paura con i virus fra le mani" Parlano i ricercatori del San Raffaele di Milano. Qui in provetta a meno 80° c’è la Sars, che ora verrà ripresa per nuovi studi. Naldini: “Alcuni virus vengono usati anche per curare malattie. Li facciamo entrare nelle cellule per correggere i difetti del Dna" di ELENA DUSI 05 Febbraio 2020
Cacciatori di virus. Su Scienze viaggio nei laboratori dove si manipolano Sars e Hiv Siamo andati al San Raffaele di Milano, dove fra mille precauzioni si studiano i microrganismi che causano le epidemie più pericolose di oggi. Ma dove dei virus si prende anche "il lato buono". La loro collaudatissima capacità di infezione, infatti, può essere sfrutta… 05 Febbraio 2020
Matteo dopo l'intervento agli occhi gioca a pallone: ''Ciao prof, guarda come vedo ora'' La risata di Matteo che gioca a pallone dopo l'intervento che gli ha fatto recuperare la vista è il più bel regalo per Francesca Simonelli, direttrice della Clinica Oculistica dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli, che a Retina in salute spiega che la terapia genica utilizzata pe… di IRMA D'ARIA 18 Dicembre 2019
Prima terapia genica in Italia: due bambini ipovedenti recuperano la vista A Napoli, presso il Centro di riferimento europeo per le malattie oculari rare, è stata eseguita per la prima volta su due bambini on distrofia retinica ereditaria. Dopo la terapia, i bambini hanno recuperato vista e piena autonomia per correre e giocare di IRMA D'ARIA 15 Dicembre 2019
Intervista a David Liu. Terapia genica, la svolta: “Ora il codice della vita non ha più segreti” Abbiamo usato la nostra nuova tecnica per cancellare alcune sequenze e aggiungerne altre. Utile per curare le malattie di origine genetica ma anche per migliorare le piante in agricoltura. In una coltura di cellule umane è stata corretta la mutazione che causa l’anemia falciforme di LUCA FRAIOLI 13 Novembre 2019
Retinopatia pigmentosa, per i pazienti nuove speranze dalla terapia genica Una lettrice chiede informazioni sulla retinopatia pigmentosa di cui soffre la madre e per la quale, purtroppo, ad oggi non esiste ancora una cura definitiva. Scrivete anche voi a [email protected] risponde Teresio Avitabile* 11 Novembre 2019
Retinite pigmentosa: serve il test genetico per tutta la famiglia Un lettore affetto da retinite pigmentosa chiede come mai gli sia stata consigliata una visita dal genetista e se il test devono farlo anche gli altri membri della famiglia. Scrivete anche voi a [email protected] risponde Teresio Avitabile* 14 Ottobre 2019
La terapia genica contro la Sma ha ricevuto il via libera negli Stati Uniti Sarà venduta con il nome commerciale Zolgensma, ed è indirizzata a pazienti con Sma di età inferiore ai due anni. Gli studi effettuati dimostrano un’elevata efficacia, ma il costo del trattamento supera i due milioni di dollari per paziente di SIMONE VALESINI 27 Maggio 2019
Contro l’Alzheimer, un virus che trasporta geni sani al cervello L'esperimento alla Cornell University, negli Usa. Un'iniezione alla base del cranio a 15 persone con predisposizione e già ammalate. Primi risultati tra 2 anni di ELENA DUSI 02 Marzo 2019
CAR-T, le risposte contro il linfoma possono mantenersi fino a due anni In circa il 40% dei pazienti con linfoma a grandi cellule B, la terapia con axicabtagene ciloleucel mantiene risposte a due anni dalla somministrazione. Ma servono studi con follow-up più lunghi, anche alla luce dei dati real life di ANNA LISA BONFRANCESCHI 28 Dicembre 2018
A Bologna si studia CAR-T contro il mieloma multiplo Sono due i pazienti che nel centro romagnolo Seràgnoli del Sant'Orsola hanno già ricevuto la terapia sperimentale. La prima è stata già dimessa, ma è ancora presto per le valutazioni di efficacia. Intervista all'ematologo Michele Cavo, che sta conducendo l… di ANNA LISA BONFRANCESCHI 21 Dicembre 2018
Raffaele e gli altri, la campagna di Telethon per sostenere la ricerca sulle malattie rare Sabato 15, domenica 16 e sabato 22 dicembre la Fondazione sarà presente in più di 3000 piazze italiane. E dal 15 al 22 dicembre si terrà la ventinovesima edizione della maratona tv sulle reti Rai. Fino a fine mese è possibile donare chiamando da rete fissa o inviando un … di MARIA TERESA BRADASCIO 11 Dicembre 2018
CAR-T, i pazienti sopravvivono oltre due anni Presentati all'American Society of Hematology (Ash), in corso a San Diego, i nuovi dati degli studi Eliana, per la leucemia linfoblastica acuta, e Juliet, per il linfoma a grandi cellule B di ANNA LISA BONFRANCESCHI 03 Dicembre 2018
