Linfomi, Aifa anticipa il trattamento con la terapia Car-T

C’è una nuova possibilità di cura con la terapia Car-T per i pazienti adulti colpiti da linfomi aggressivi che non rispondono alla chemio-immunoterapia di prima linea o che ricadono entro l’anno dal trattamento. L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha infatti approvato la rimborsabilità di lisocabtagene maraleucel (liso-cel) che ora potrà essere impiegato già in seconda linea nei casi più difficili di quattro tipi di linfoma non Hodgkin: linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma a cellule B ad alto grado (HGBCL), linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B).

Cosa sono i linfomi e chi colpiscono

In Italia, ogni anno, si stimano circa 15.500 nuovi casi. I linfomi non Hodgkin sono i più frequenti (circa 13.300 rispetto ai circa 2.200 linfomi di Hodgkin). Il nome riunisce un gruppo eterogeneo di tumori del sistema immunitario che originano dai linfociti di tipo B, T o NK e che possono avere un comportamento indolente o aggressivo. Il rischio di sviluppare i linfomi aumenta con l’esposizione a radiazioni ionizzanti e a sostanze chimiche come i pesticidi, o se il sistema immunitario è compromesso.

“I linfomi sono patologie curabili e in molti casi guaribili, grazie alla disponibilità di numerose terapie che, negli ultimi anni, hanno cambiato lo scenario del trattamento - dice Paolo Corradini, professore di Ematologia all’Università di Milano e direttore della Divisione di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo alla Fondazione Irccs Istituto Nazionale dei Tumori di Milano -. Circa il 70% dei pazienti con linfomi aggressivi può guarire e le persone con linfomi indolenti possono ottenere una sopravvivenza libera da malattia molto lunga”.

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La terapia Car-T Liso-cel

Le terapie cellulari Car-T si basano sul prelievo del linfociti del paziente, che vengono potenziati in laboratorio per colpire il cancro, e poi reinfusi. Liso-cel è disponibile in Italia già dal giugno 2024 per i pazienti in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica. Ora, invece, potrà essere impiegato fin dopo la prima linea: viene così anticipato il trattamento con la terapia cellulare. La decisione si basa sui risultati dello studio clinico Transform, che ha coinvolto 184 pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B. “Dopo un follow-up mediano di quasi 34 mesi - commenta Corradini - i pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B trattati con liso-cel continuano a mostrare un miglioramento della sopravvivenza libera da eventi e della sopravvivenza libera da progressione. Non solo. Migliora il tasso di risposta obiettiva, che ha raggiunto l’87% rispetto al 49% con la terapia standard. Il tasso di risposta completa, che in una malattia aggressiva come il linfoma a grandi cellule B è il prerequisito per guarire, è stato pari al 74% rispetto al 43%. Questo aumento della risposta completa nel braccio sperimentale con liso-cel si traduce in un miglioramento della sopravvivenza. Siamo di fronte a un passo avanti importante del modo di trattare i linfomi a grandi cellule B, quando sono refrattari all’esordio o ricadono precocemente”.

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I dati sulla tollerabilità

L’efficacia è stata confermata anche nella pratica clinica quotidiana. In particolare, uno studio ha paragonato liso-cel con altre Car-T disponibili: Liso-cel ha dimostrato un’efficacia paragonabile alle altre terapie cellulari, ma il profilo di tollerabilità è stato migliore - sottolinea Corradini - Questo può tradursi in una riduzione delle ospedalizzazioni e dei posti letto occupati, con ricadute positive sulla sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale”.

L’assistenza di Ail

Come anticipato, l’approvazione della rimborsabilità di liso-cel riguarda anche pazienti con linfoma a cellule B ad alto grado, una forma di linfoma non-Hodgkin (NHL) aggressiva e a rapida crescita, da linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, un raro sottotipo di NHL che si presenta sempre più spesso negli adolescenti e nei giovani adulti, e da linfoma follicolare di grado 3B, un’altra forma aggressiva di NHL. “I progressi compiuti negli ultimi anni nella cura delle neoplasie del sangue, come l’impiego delle terapie Car-T, hanno profondamente cambiato il percorso terapeutico di molti pazienti, aprendo nuove prospettive anche per chi fino a poco tempo fa aveva opzioni limitate – commenta Giuseppe Toro, Presidente Nazionale Ail (Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma) -. In questo scenario in rapida evoluzione, è fondamentale che i pazienti non si sentano soli e possano contare su una presa in carico che vada oltre l’aspetto strettamente clinico. I bisogni dei pazienti con linfoma sono complessi e riguardano anche il supporto psicologico, l’accesso a informazioni mediche corrette e certificate, l’orientamento nei percorsi di cura e l’assistenza costante durante tutte le fasi della malattia”.

AIL risponde a queste esigenze, sensibilizzando e informando cittadini, pazienti e caregiver e offrendo un supporto concreto attraverso la rete dei volontari, più di 17.000 in tutta Italia, e delle Case alloggio Ail, che permettono ai malati e alle loro famiglie di affrontare le cure con maggiore serenità, vicino ai Centri Ematologici.

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Le Car-T che verranno

“Siamo orgogliosi dell’importante traguardo raggiunto con l’estensione della rimborsabilità di liso-cel, che consentirà ai pazienti di accedere a questa terapia Car-T anche nelle linee più precoci - conclude Alessandro Bigagli, Senior Medical Head di Bristol Myers Squibb Italia -. Aifa ha inoltre riconosciuto a liso-cel lo status di farmaco innovativo, attribuito sulla base di tre criteri fondamentali: bisogno terapeutico, vantaggio clinico aggiunto e solidità delle evidenze. Questo riconoscimento garantisce l’accesso immediato alla rimborsabilità e l’inserimento automatico nei prontuari terapeutici regionali”. Oggi BMS è impegnata nello sviluppo della seconda generazione di Car-T autologhe, prodotte direttamente nel paziente senza necessità di estrazione e ingegnerizzazione in laboratorio, e sono in corso studi anche sulle Car-T allogeniche, ottenute da donatori sani o da cellule staminali pluripotenti”. Queste innovazioni - conclude Bigagli - ci consentiranno di accelerare i tempi di produzione, migliorare efficacia e tollerabilità delle cure, offrendo nuove opportunità a un numero sempre maggiore di pazienti”.