Leucemia mieloide acuta: ecco la terapia mirata

NELL'ERA della medicina di precisione, arriva per i malati di leucemia mieloide acuta il primo farmaco che colpisce un bersaglio specifico, una mutazione presente nel 30% dei malati. Una vera novità per una malattia che negli ultimi 25 anni non ha visto l’introduzione di grandi innovazioni: “per anni abbiamo studiato a fondo i meccanismi biologici alla base di questa malattia, ma solo ora cominciamo a vedere i frutti di queste ricerche”, sottolinea Felicetto Ferrara, ematologo dell’Ospedale Cardarelli di Napoli. Il primo risultato è midostaurina, farmaco in grado di “spegnere” un segnale mutato, FLT3, che contribuisce alla crescita e moltiplicazione incontrollata delle cellule tumorali. L’approvazione del farmaco si basa sui risultati dello studio clinico Ratify, pubblicati su New England Journal of Medicine, a cui l’Italia ha dato un contributo significativo: il nostro Paese è stato il secondo in Europa e il terzo nel mondo per numero di pazienti che hanno partecipato. • LA LEUCEMIA MIELOIDE ACUTA La forma mieloide acuta è quella che colpisce di più la popolazione adulta: oltre il 50% delle diagnosi viene fatta a persone con più di 65 anni. La malattia, che in Italia fa registrare ogni anno circa 3500 nuovi casi, insorge in pochi giorni e ha un andamento non prevedibile. A causarla è una proliferazione incontrollata delle cellule staminali ematopoietiche che porta a un accumulo di cellule malate (dette blasti) nel midollo osseo e nel sangue periferico, che impedisce la produzione delle altre cellule del sangue. I sintomi più frequenti sono febbre, debolezza che deriva dall’anemia, emorragie e dolori ossei. A oggi la sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi dei pazienti con meno di 60 anni è del 40-50%; mentre dopo i 60 anni si abbassa notevolmente a causa della presenza di altre malattie concomitanti che rendono i malati più fragili e meno adatti a ricevere ulteriori terapie. • UNA NUOVA OPZIONE “L’introduzione di midostaurina è un grande passo avanti. Fino all’anno scorso la terapia per la leucemia mieloide acuta era costituita da una chemioterapia pesante che mirava a distruggere tutto il midollo – e quindi anche le cellule sane – per poi portare il paziente fino all’eventuale trapianto”, spiega Giuseppe Rossi, dell’azienda ospedaliera Spedali Civili di Brescia. “Oggi invece abbiamo un farmaco che lavora in maniera specifica solo sulle cellule leucemiche”. Un lavoro selettivo che, nei pazienti con la mutazione del gene FLT3, ha dimostrato di essere davvero efficace: l’aggiunta di midostraurina alla chemioterapia ha fatto aumentare la durata mediana di vita da 25 a 70 mesi con una riduzione del rischio di morte del 25%. Con il risultato finale che, rispetto al passato, il 10% dei pazienti in più può arrivare alla remissione definitiva dalla malattia. “Midostaurina è il capostipite di una serie di molecole che colpiscono FLT3 e che speriamo possano essere ancora più efficaci”, dice Rossi. “L’ulteriore vantaggio di questi farmaci selettivi sarà quello di ridurre la tossicità causata dalla chemioterapia e dal trapianto del midollo osseo, riuscendo a trattare anche i pazienti anziani più deboli che non possono usufruire dei farmaci chemioterapici”. • L’IMPORTANZA DELLA DIAGNOSI Una volta ricevuta la diagnosi è molto importante che venga definito anche quali mutazioni caratterizzano la leucemia mieloide acuta che colpisce il singolo paziente. La disponibilità di farmaci che colpiscono un target specifico – come midostaurina – rende ancora più urgente scattare il prima possibile una fotografia esatta del tumore. “Oggi in Italia possiamo contare su LabNet, la rete di Laboratori di biologia molecolare e Centri di ematologia, estesa su tutto il territorio che garantisce una risposta rapida, affidabile ed omogenea per tutti i pazienti”, spiega Francesco Lo Coco dell’Università Tor Vergata di Roma. Un’opportunità per tutti, senza distinzione geografica, che sarà sempre più importante: midostaurina non è che il primo di una serie di farmaci target che stanno arrivando per questa forma di leucemia e quindi, in futuro, sarà indispensabile sapere fin da subito quale trattamento sia il più specifico per ogni singolo malato.

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