IL PRIMO obiettivo è far approvare il Piano malattie rare, scaduto nel 2016, entro questa legislatura: c'è poco tempo, vista la situazione politica. È tutta sotto il segno della speranza la nascita dell'Alleanza per le malattie rare. Come rendere più duraturo e stabile un legame o relazione "liquida" tra istituzioni, ricerca e pazienti? "Creiamo un'Alleanza e firmiamo un Patto": così hanno proposto all'Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR) i parlamentari dell'Intergruppo Malattie Rare guidati dalla deputata (e neuropsichiatra infantile) Paola Binetti e dalla senatrice Laura Bianconi. L'Osservatorio ha accettato, rilanciando alle associazioni dei malati: diventare protagonisti di una stagione propositiva sulla grande sfida della ricerca dei farmaci orfani, affrontare i nodi della compatibilità economica in un periodo di stagnazione, scrivere insieme la normativa e le regole attuative a misura dei pazienti. "Apriamo le porte del Palazzo e lavoriamo a fianco senza pregiudizi ma con supporto scientifico e tecnico, sulla base delle vostre esigenze", sembrano dire i parlamentari. Ed ecco la firma e il passaggio dal "liquido al solido" sulla falsariga di Bauman, come ha subito introdotto Paola Binetti. Le ha fatto eco la senatrice Fabiola Anitori, biologa e insegnante, firmataria dell'Intesa anche per conto di Laura Bianconi, che si è detta a disposizione per una visione sovranazionale visto il suo ruolo nella Commissione Politiche Europee. Forse tutto troppo idilliaco, visti i tempi lenti della Politica. Due milioni di pazienti. Quando si dice malattie rare (soglia fissata per definizione in Europa 5 casi su 10.000 persone) si parla di 2milioni di malati, il 70 per cento bambini in età pediatrica (dati rete Orphanet Italia) e "farmaco orfano" è il medicinale specifico per quei pochi pazienti. La ricerca ora è incentivata da Stato ed Europa (ma anche Fondazioni non profit importanti attraverso raccolte fondi) e le aziende vi hanno visto un possibile business, migliorando i risultati, non escludendo anche una possibile ricaduta su malattie più diffuse proprio perché si studiano i meccanismi di base per far funzionare questi farmaci. "Gli ultimi anni hanno registrato notevoli successi nella cura delle Malattie Rare ed, in particolare, nella scoperta di nuove opportunità terapeutiche farmacologiche - ha sottolineato Federico Spandonaro di C.R.E.A. Sanità, cofondatore di Ossfor - ma serve una corretta governance del settore, che sia capace di coniugare il diritto all’accesso alle cure per tutti, ai problemi di efficienza legati alla sostenibilità e alla concentrazione degli oneri. Per questo è necessario che le decisioni politiche siano supportate da una rigorosa analisi scientifica delle informazioni disponibili". "In un anno di attività, l'Osservatorio Farmaci Orfani ha coinvolto ai suoi tavoli di lavoro, tutti gli stakeholder del sistema malattia rare - ha detto Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor – ora, grazie all’Alleanza, riusciremo ad avere un rapporto continuo e collaborativo con il legislatore nazionale e ci auguriamo che questo porti a delle soluzioni importanti, capaci di migliorare e uniformare la presa in carico, i tempi e modi di accesso alle cure in tutto il Paese, senza difformità territoriali". "Parliamo di persone - ha voluto invece sottolineare Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell'Osservatorio malattie rare - e vogliamo che siano loro a suggerire orientamenti di lavoro e che partecipino direttamente ai tavoli di incontro con i referenti istituzionali e con i tecnici. Siamo consapevoli che il mondo delle malattie e dei tumori rari è variegato e le priorità talvolta diverse, ma siamo altrettanto certi che si possano individuare tematiche di interesse trasversale". "Coraggio e azzardo" sono state le parole usate dalla neo presidente di Uniamo, Federazione malattie rare, Tommasina Iorno, che ha ricordato anche il bisogno di indicazioni concrete su chi e che cosa fare in un panorama di regolamenti che vanno dalla Asl alla Regione all'Europa. Non poteva mancare un riferimento al caso inglese del piccolo Charlie affetto da una patologia rara mitocondriale e del conflitto tra genitori, medici, istituzioni. L'alleanza con l'equipe medica sarebbe fondamentale in questi casi e Uniamo rivendica il "diritto di scelta del paziente sulla propria vita e da parte dei genitori sui minori". Ma l'accenno al caso ha rilanciato l'indomita e cattolicissima Binetti sul suo tema prediletto dei valori e della sacralità della vita. Punti di vista.
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