UN TUMORE raro per cui esistono poche opportunità di cura e per cui da oltre 40 anni non si metteva a punto un nuovo farmaco. È il sarcoma dei tessuti molli, una malattia poco nota ma molto aggressiva che colpisce oltre 3500 italiani ogni anno: quando la malattia è in forma avanzata, cioè nel 60% dei pazienti, se non si agisce in maniera tempestiva il rischio di morire è molto alto, tanto che a 5 anni dalla diagnosi è vivo solo il 15% dei malati. Oggi per questi pazienti arriva una nuova opzione terapeutica, un anticorpo monoclonale, olaratumab, che somministrato insieme a doxorubicina, diminuisce la mortalità di oltre il 50% e prolunga la vita nell'80% dei casi. "L'arrivo di olaratumab è una notizia molto positiva per i pazienti con sarcoma dei tessuti molli in fase avanzata", spiega Silvia Stacchiotti, oncologa medica dell'Istituto nazionale tumori di Milano. "Perché per la prima volta dopo tanto tempo vediamo che un farmaco fa la differenza in termini di sopravvivenza. Siamo abituati a vedere un miglioramento delle condizioni o una riduzione del tumore, ma non un allungamento della sopravvivenza". Considerando che si tratta di una malattia rara, che le opzioni terapeutiche sono poche e che i risultati sono molto incoraggianti, l'European Medicines Agency ha dato il via libera in forma accelerata all'immissione in commercio della molecola. La malattia. In tutta Europa sono circa 23mila le persone colpite ogni anno da questo tumore che origina dal tessuto connettivo e può interessare ossa, cartilagini, nervi, vasi sanguigni e tessuti sottocutanei. "Il sarcoma parte dalle cellule mesenchimali che in condizioni normali si differenziano a formare diversi tessuti, dalle ossa ai vasi sanguigni", spiega ancora Stacchiotti. "Ecco perché la malattia può assumere molte forme e andare ad attaccare diversi distretti. Solo il sarcoma dei tessuti molli, che è una delle tre forme principali di malattia, si divide in 70 sottotipi diversi". Una situazione complessa, difficile da riconoscere: il 40% dei pazienti ha fatto esperienza di una diagnosi sbagliata, e quindi anche di un trattamento non adeguato. Il sarcoma, infatti, viene scambiato spesso per il risultato di una contusione per via del fatto che si presenta come un ematoma o una cisti che non dà dolore. È solo quando il volume diventa evidente che i pazienti cercando di trovarne la causa. Non c'è tempo. "La forbice di mortalità va dal 15 al 90% a seconda della fase in cui il tumore è stato diagnosticato", spiega Ornella Gonzato, presidente dell'Associazione Paola per i tumori muscolo-scheletrici Onlus. "Il tempo, per i pazienti in genere, ma in particolare per chi ha poche alternative terapeutiche come i malati di sarcoma, è infatti un fattore critico". Ma la rarità della patologia, le diagnosi scorrette e tardive e le limitate opzioni di scelta per l'assenza di nuovi potenziali farmaci sono ostacoli spesso insormontabili per i pazienti. "Grazie al lavoro dell'Agenzia italiana del farmaco, anche i pazienti italiani potranno ora accedere a un nuovo farmaco che rappresenta una reale speranza di trattamento della malattia in fase avanzata, nonché una concreta risposta al bisogno di pazienti a forte rischio di discriminazione". LEGGI - L'Italia in prima linea nella lotta ai sarcomi? Il farmaco. Olaratumab è un anticorpo monoclonale ricombinante totalmente umano che interferisce con meccanismi molecolari della cellula tumorale, riducendo così le possibilità di progressione della malattia. L'efficacia è stata dimostrata dallo studio Jgdg, una sperimentazione clinica di fase II condotta in 17 centri degli Stati Uniti su pazienti con sarcoma dei tessuti molli in fase avanzata o metastatica: in queste persone l'associazione olaratumab con doxorubicina ha aumentato di circa un anno la sopravvivenza nella metà dei pazienti rispetto a chi aveva ricevuto la sola doxorubicina. Un risultato non comune per questa patologia. Considerando poi il fatto che i pazienti non hanno sofferto di effetti collaterali gravi, l'ente regolatorio europeo ha deciso di dare un'approvazione condizionata. "In questo modo è stato possibile fornire un accesso anticipato al farmaco e soddisfare un'esigenza terapeutica finora priva di risposte pur in attesa dei risultati di una sperimentazione di conferma", spiega Stacchiotti. In altre parole, per avere la conferma dell'autorizzazione, la casa farmaceutica che lo produce dovrà presentare i dati di ulteriori studi, attualemente in corso. Nel frattempo, vista l'assenza di alternative, il farmaco può essere somministrato ai pazienti. Lavoro di squadra. "L'arrivo in clinica di olaratumab è anche il risultato dei molti sforzi condotti dagli oncologi assieme all'Aifa per ridurre tempi e complessità delle procedure necessarie per introdurre nuovi farmaci, garantendo un accesso più rapido a trattamenti efficaci e diminuendo le disparità di accesso alle terapie, tuttora molto presenti", va avanti Stacchiotti. In questo senso va anche la proposta di una nuova Rete nazionale tumori rari, una rete clinica collaborativa gestita dalle regioni e dal Ministero per migliorare l'attuale offerta assistenziale oncologica, emato-oncologica, pediatrico-oncologica. "Il primo obiettivo è l'assistenza, per consentire ai pazienti di trovare il centro di riferimento più corretto e vicino al luogo di residenza per la loro malattia, consentendo anche una riduzione della migrazione sanitaria che nel caso dei tumori rari è spesso un pesante fardello per i malati e le loro famiglie, oltre che un onere finanziario", dice l'oncologa. Il progetto, attualmente all'esame della conferenza stato-regioni, si propone come integrazione delle attuali Reti oncologiche regionali e in collaborazione con le Reti malattie rare, anche a livello europeo. Negli anni scorsi molti hanno lavorato spontaneamente in rete su migliaia di casi di tumore raro, adesso è giunto il momento di fare sistema", conclude Stacchiotti.
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