Biotech, la frontiera della medicina

Dalla ricerca di base fino alla pratica clinica, il settore delle biotecnologie applicate alla salute sta abilitando lo sviluppo di terapie sempre più mirate, efficaci e personalizzate, con un impatto crescente su pazienti, sistemi sanitari e industria farmaceutica. Al centro di questa evoluzione vi sono progressi scientifici come l’ingegneria genetica e l’impiego dell’intelligenza artificiale nella ricerca clinica, strumenti che permettono di comprendere meglio i meccanismi delle malattie e di progettare trattamenti sempre più precisi, superando modelli terapeutici uniformi.

In questo contesto si inseriscono i farmaci biologici e biotecnologici, prodotti a partire da organismi viventi attraverso processi complessi di ingegneria genetica e cellulare. A differenza dei farmaci di sintesi chimica, queste terapie offrono una maggiore specificità d’azione e rappresentano oggi una delle frontiere più avanzate della medicina.

"La biotecnologia ha già contribuito in modo significativo al progresso medico e questo percorso è destinato a proseguire anche nei prossimi anni”, osserva Dario Neri, cofondatore, ceo, cso e presidente dello scientific advisory board della biotech italo-svizzera Philogen. “Siamo di fronte a un cambiamento strutturale nel modo di sviluppare i farmaci”. Secondo Neri, il contesto italiano presenta luci e ombre. “L’Italia è un Paese con punte di eccellenza straordinarie, ma anche con limiti strutturali evidenti. Noi operiamo anche in Svizzera, dove il sistema è più efficiente. Alla creatività e alla qualità della ricerca italiana devono accompagnarsi infrastrutture adeguate, certezza del diritto e un ruolo più incisivo delle università nel trasferimento tecnologico”.

Fondata nel 1996 da Dario, Duccio e Giovanni Neri, Philogen ha sedi a Siena e a Zurigo ed è quotata a Piazza Affari. L’azienda conta circa 200 dipendenti ed è focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di farmaci antitumorali mirati, progettati per localizzarsi e agire in modo selettivo nel sito della malattia, contribuendo a preservare i tessuti sani. Il gruppo mostra anche una forte crescita sul piano economico: lo scorso anno i ricavi complessivi hanno raggiunto i 320,1 milioni di euro, con un incremento di circa 242,5 milioni rispetto all’esercizio precedente. L’utile netto si è attestato a 229,7 milioni di euro, il più alto di sempre, circa cinque volte superiore rispetto ai 45,3 milioni registrati nel 2024.

"Abbiamo costruito nel tempo una pipeline ricca, con farmaci in fase avanzata di sviluppo e altri in fase iniziale, e stretto accordi con importanti aziende internazionali”, prosegue Neri. “Tra questi, una partnership con Bristol Myers Squibb per un prodotto destinato all’imaging e alla terapia del tumore della prostata, un ambito in forte evoluzione e con bisogni clinici ancora rilevanti”.

Alla base dell’approccio di Philogen c’è un principio farmacologico mirato. "L’idea è prendere farmaci già efficaci e migliorarli, portandoli direttamente nella sede della malattia”, sottolinea Neri. “In oncologia, ma non solo, i farmaci tradizionali si distribuiscono nell’organismo in modo non selettivo. Noi leghiamo il principio attivo a molecole in grado di guidarlo verso il tumore, aumentando l’efficacia e riducendo gli effetti collaterali”.

Tra i progetti più avanzati c’è Nidlegy, in sviluppo per diversi tumori della pelle. “Il primo studio registrativo riguarda il melanoma metastatico e prevediamo di ripresentare la domanda di autorizzazione entro l’estate”, spiega il ceo. “Parallelamente sono in corso studi registrativi negli Stati Uniti e in Europa per tumori cutanei non melanoma ad alto rischio”. Le prossime tappe saranno decisive. “Attendiamo le valutazioni delle autorità regolatorie su Nidlegy per l’eventuale autorizzazione alla commercializzazione. Allo stesso tempo, proseguono gli studi clinici e l’ingresso nella sperimentazione di nuovi candidati terapeutici, che ci auguriamo possano confermare il loro potenziale”.

Guardando al futuro, il nodo resta quello di trasformare la ricerca in valore industriale. “Nei prossimi anni sarà fondamentale portare a registrazione farmaci in grado di cambiare concretamente la gestione delle malattie e la vita dei pazienti”, osserva Neri. “Ogni molecola che entra in sperimentazione nasce con l’ambizione di essere realmente innovativa”. La biotecnologia, aggiunge, è ormai una componente strutturale dell’industria farmaceutica. “Il futuro sarà caratterizzato da un equilibrio tra molecole di sintesi, prodotti biotecnologici come proteine e anticorpi, e terapie cellulari. In tutte queste aree la biotecnologia gioca un ruolo centrale, anche nella scoperta di nuove molecole”.