Staminali contro il Parkinson, in Giappone via libera al primo trattamento

È arrivato il via libera all’utilizzo di cellule staminali per sbarrare la strada al Parkinson, primo trattamento al mondo di questo tipo. L’ha ottenuto, in Giappone, l'azienda farmaceutica Sumitomo Pharma, con un “sì” condizionato e limitato nel tempo. L'indicazione del trattamento è il miglioramento dei sintomi motori nei pazienti che hanno una risposta inadeguata alle terapie farmacologiche esistenti.

“Questo risultato è frutto di uno studio che rappresenta uno spartiacque nella lotta contro il Parkinson - spiega Paolo Maria Rossini, responsabile del modulo Neuromotoria C e direttore del Dipartimento di Neuroscienze e neuroriabilitazione dell’Irccs San Raffaele di Roma –. Parliamo di una malattia per la quale abbiamo, oggi, ottimi farmaci con cui controllare i sintomi, ma nessuno dei quali è in grado di fermarne la lenta e inesorabile progressione. Quindi, è una speranza in più verso una vera e propria cura, teoricamente in grado di debellare, o quasi, questa patologia neurodegenerativa dai libri di medicina”.

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Gli studi del Premio Nobel Yamanaka

Dietro il nuovo trattamento ci sono gli studi di Shinya Yamanaka, che 20 anni fa ha scoperto come riprogrammare cellule adulte specializzate in cellule staminali pluripotenti indotte, capaci di diventare qualsiasi tipo di cellula del corpo. Una scoperta che gli è valsa nel 2012 il Premio Nobel per la Medicina. Yamanaka, attraverso l'introduzione dei geni di quattro fattori in grado di attivare e disattivare il genoma, ha indotto le cellule cutanee di un topo adulto a diventare simili a cellule staminali embrionali, che ha chiamato, appunto, cellule staminali pluripotenti indotte (iPS).

La ricerca dell’Università di Kyoto

Quello creato dal team giapponese è, quindi, il primo farmaco rigenerativo derivato da cellule iPs al mondo, un risultato ottenuto sulla base dei dati di uno studio clinico firmato dall'Ospedale Universitario di Kyoto. In base a questa ricerca, Sumitomo Pharma, il 5 agosto 2025, ha presentato la domanda di autorizzazione alla produzione e all'immissione in commercio e, ora, ha ottenuto l'approvazione condizionata e limitata nel tempo.

Lo studio

Lo studio è stato pubblicato su Nature nell’aprile 2025. I ricercatori premettono: “La malattia di Parkinson è causata dalla perdita di neuroni dopaminergici, processo che provoca una serie di sintomi motori. Le prime terapie cellulari basate sull'utilizzo di tessuti fetali si sono dimostrate promettenti, ma hanno presentato complicazioni e problematiche etiche. Le cellule staminali pluripotenti, invece, si sono rivelate un'alternativa promettente per lo sviluppo di trattamenti sicuri ed efficaci”.

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Il trapianto delle cellule staminali

Nella ricerca sviluppata all’Ospedale Universitario di Kyoto sono stati coinvolti sette pazienti (di età compresa tra 50 e 69 anni), i quali hanno ricevuto un trapianto bilaterale di progenitori dopaminergici derivati da cellule indotte. E da quanto risulta tutti i pazienti hanno mostrato miglioramenti.

“Abbiamo trapiantato le cellule bilateralmente nel putamen, utilizzando il sistema di navigazione neurochirurgica iPlan (BrainLab) - spiegano gli scienziati -. Le traiettorie sono state progettate per colpire il putamen dorsale e caudale (struttura nervosa subcorticale), evitando solchi e vasi sanguigni. L'intervento è stato eseguito utilizzando un ago per iniezione personalizzato. Con ciò abbiamo dimostrato che i progenitori dopaminergici derivati da cellule iPS allogeniche sono sopravvissuti, hanno prodotto dopamina e non hanno formato tumori: ciò suggerisce, quindi, un alto livello di sicurezza e potenziali benefici clinici per il Parkinson”.

Che cos’è il Parkinson

Quando si parla di Parkinson, ci riferiamo a una patologia neurodegenerativa complessa che colpisce principalmente i neuroni della sostanza nera, un’area del cervello responsabile della produzione di dopamina. E’ questo neurotrasmettitore che agisce come un messaggero chimico essenziale per la coordinazione e il controllo dei movimenti. Quando la malattia colpisce, la popolazione dei neuroni diminuisce drasticamente e il sistema motorio perde la propria fluidità. Nel paziente sorgono conseguenze evidenti: tremori, rigidità e instabilità posturale. Le terapie tradizionali, che nelle prime fasi si mostrano comunque efficaci, si limitano a gestire i sintomi integrando la dopamina mancante per via farmacologica.

Ma questo non basta, perché, più la malattia avanza, più l’efficacia di questi farmaci può ridursi o causare fluttuazioni motorie invalidanti. Dunque, l’approccio basato sulle cellule staminali pluripotenti indotte rappresenta un cambio di paradigma. La regola è che non si punta a compensare chimicamente la carenza, ma a sostituire fisicamente le cellule perse con nuovi neuroni funzionali.

La tecnica delle cellule pluripotenti indotte

Alla base del trattamento sta la capacità di riprogrammare cellule adulte specializzate, come quelle della pelle o del sangue, riportandole a uno stato di staminalità indifferenziata. Una volta ottenute queste cellule, i ricercatori le guidano attraverso specifici segnali biochimici con l’obiettivo di ottenere che si trasformino in neuroni dopaminergici. Si tratta di un processo in grado di generare un numero potenzialmente illimitato di cellule nervose pronte per il trapianto.

Qual è il vantaggio clinico del nuovo metodo? “È la possibilità di utilizzare linee cellulari compatibili, riducendo i problemi legati al rigetto immunologico - sottolineano i ricercatori –. Una volta iniettate nelle aree cerebrali bersaglio, come il putamen, le nuove cellule hanno il compito di integrarsi nei circuiti neuronali preesistenti.

Cercando la dopamina

L’obiettivo finale è che questi neuroni trapiantati inizino a produrre e rilasciare dopamina in modo autonomo e fisiologico, mimando il comportamento delle cellule sane originarie. A inquadrare questo nuovo risultato della ricerca nella lotta al Parkinson è anche Rossini, che ricorda: “Il filone di ricerca è partito quasi 50 anni fa, quando, soprattutto nei Paesi scandinavi, si cominciò ad ipotizzare di trapiantare nei pazienti colpiti da Parkinson cellule embrionali provenienti da cervelli di feti umani, prelevate dalle zone di cervello che producono dopamina, il neuromediatore la cui carenza nella malattia di Parkinson induce i principali sintomi motori: lentezza nel movimento, rigidità dei muscoli e tremore. I primi tentativi di trapianto sull'uomo, tuttavia, però portarono a risultati molto criticati”.

“Ora lo studio giapponese mostra risultati confortanti - conclude Rossini –. Gli autori affermano che le cellule staminali impiantate hanno attecchito e si sono connesse con i circuiti nervosi circostanti: producono dopamina, non hanno indotto reazioni infiammatorie o a rischio di indurre neoplasie e hanno anche generato un certo miglioramento nei sintomi del Parkinson”.