Con terapia CAR-T in remissione tre malattie autoimmuni

Una terapia CAR-T ha indotto la remissione completa e duratura di tre gravi malattie autoimmuni in una paziente, aprendo nuove prospettive terapeutiche: è il risultato di un caso clinico guidato da Fabian Muller dell'University Hospital di Erlangen (Germania), pubblicato sulla rivista Med. Dopo oltre dieci anni di malattia e numerosi trattamenti inefficaci, la paziente è rimasta libera da terapia per un anno, con normalizzazione dei parametri ematici e significativo miglioramento della qualità di vita. Il caso riguarda una donna di 47 anni affetta da anemia emolitica autoimmune, trombocitopenia immune e sindrome da anticorpi antifosfolipidi, tre patologie caratterizzate da una disfunzione del sistema immunitario.

Dall’oncologia al trattamento delle mattie autoimmuni

Nonostante nove linee di trattamento, tra cui anticorpi, steroidi e farmaci immunosoppressori, la paziente continuava a necessitare trasfusioni quotidiane e terapia anticoagulante permanente. Il team ha quindi applicato la terapia CAR-T, una strategia basata sulla modifica genetica delle cellule T del paziente per riconoscere e distruggere cellule bersaglio, già utilizzata in oncologia. In questo caso, le cellule sono state ingegnerizzate per colpire la proteina CD19 presente sulle cellule B, responsabili della produzione di anticorpi.

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I risultati dell’esperimento

Dopo la reinfusione delle cellule modificate, gli effetti clinici sono stati rapidi e marcati. La paziente ha avuto bisogno dell'ultima trasfusione una settimana dopo il trattamento e, entro tre settimane, i livelli di emoglobina sono raddoppiati tornando nella norma. Parallelamente, si è osservata una riduzione fino alla negatività degli anticorpi antifosfolipidi e una stabilizzazione delle piastrine. "La rapidità e la profondità della risposta sono state notevoli", sottolinea Muller.

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Il reset del sistema immunitario

Secondo i ricercatori, l'efficacia della terapia è legata alla capacità delle cellule CAR-T di eliminare le cellule B disfunzionali in tutto l'organismo, inclusi diversi stadi di sviluppo. Quando le cellule B sono ricomparse dopo alcuni mesi, erano prevalentemente naive (termine che si potrebbe tradurre come ‘vergini’ perché, pur essendo maturi e competenti, non hanno mai incontrato l'antigene specifico per cui il loro recettore è programmato, ndr), suggerendo un reset del sistema immunitario. A distanza di un anno, la paziente non necessita più di trasfusioni né di altre terapie, pur presentando alcune alterazioni lievi, probabilmente legate ai trattamenti precedenti.