Per la prima volta l’approccio con CAR-T “corazzate” ha funzionato in un cancro solido: intervista a David Steffin, del Centro di terapia genica del Texas Children’s Hospital: “Un singolo caso, promettente e incredibilmente entusiasmante”

Si lavora sul gene ALPK3. Una sola iniezione basta ad invertire una rara forma di cardiopatia genetica in tessuti cardiaci di pazienti e su modelli animali. Si apre la strada a cure su misura per forme genetiche di cardiomiopatia dilatativa

Un’équipe di ricercatori ha usato modelli di intelligenza artificiale per creare proteine Crispr sintetiche in grado di modificare il genoma con ancora più precisione ed efficacia

Si allarga il numero di pazienti per cui è indicato il farmaco che agisce direttamente sulla causa dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Ora inizia la trafila nei singoli Paesi

Niente più trasfusioni e crisi. La terapia con Crispr-Cas9 funziona anche nei bambini con malattie del sangue ereditarie. Lo dimostrano i risultati degli studi condotti in Italia dal Bambino Gesù e pubblicati sul New England Journal of Medicine

Un innovativo metodo di base editing sviluppato dall’Università di Trento permette di riparare una specifica mutazione che colpisce il 10% dei malati: nuove speranze per le persone in attesa di trattamento

Un innovativo approccio di editing genetico, basato sulla tecnica Crispr/Cas9, migliora l’efficacia di silenziamento della terza copia del cromosoma 21, responsabile della malattia

La tecnologia permette di riscrivere il Dna e correggere più geni contemporaneamente. Un metodo grazie al quale sarà possibile individuare meglio target per le terapie

Lupus eritematoso e non solo: tutti i bambini trattati hanno interrotto le terapie e sette su otto sono in remissione completa. I risultati di uno studio coordinato dal Bambino Gesù su Nature Medicine

La prima somministrazione al Centro Emofilia del Policlinico di Milano. Flora Peyvandi: “Non si guarisce ma la risposta di un paziente trattato 13 anni fa dura ancora”

Un anno dopo l'inizio del trattamento, Oliver cresce normalmente come fa qualsiasi bambino sano

Resi noti i risultati iniziali del primo studio clinico sull’uomo. Grazie al “taglia e cuci” del DNA, con una sola infusione colesterolo Ldl quasi dimezzato. Speranze per la prevenzione mirata di infarti ed ictus

Primi esperimenti in laboratorio. Grazie ad un trasportatore invisibile e all’azione di campi magnetici, si potrebbe ridurre il rischio

Secondo un piccolo studio su 10 partecipanti, a beneficiarne maggiormente sarebbero i bambini dai 5 agli 8 anni, con effetti positivi già dopo un mese

In più gemelli digitali, mini-pacemaker e valvole su misura. Ecco tutte le prospettive della ricerca per vincere la sfida alle malattie cardiovascolari

Coinvolto anche l’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma che ha reclutato il primo paziente italiano

Sono diverse quelle in fase di studio. Molte si basano sull’utilizzo della tecnica di editing genetico Crispr/Cas9

Si chiama Hmga1. Nel pesce zebra permette di ridare vita alle cellule morte del miocardio. E pare funzionare anche nei topi. In futuro, si spera in nuove cure per rigenerare le cellule del cuore. Bloccando l’evoluzione verso l’insufficienza cardiaca