Terapia genica, Crispr diventa ancora più potente grazie all’Ai

Crispr si rifà il trucco. E diventa ancora più potente. La più moderna e promettente tecnica di editing del dna, che funziona come una sorta di forbici molecolari estremamente precise e selettive, con potenziali applicazioni che vanno dalla cura del cancro al trattamento delle malattie genetiche, ha appena “sposato” l’intelligenza artificiale diventando così ancora più efficace e decisa. Un gruppo di ricercatori, tra i quali figura anche Jennifer Doudna, premio Nobel per la chimica 2020 assieme a Emmanuelle Charpentier proprio per lo sviluppo della tecnica, ha infatti appena usato modelli di intelligenza artificiale per generare nuove proteine Crispr sintetiche, in grado di tagliare e cucire il dna in modi non previsti dalla natura e potenzialmente molto utili. Lo studio che descrive questo nuovo sistema è stato appena pubblicato sulla rivista Science.

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Il “salto” dai modelli naturali a quelli sintetici

Il sistema Crispr si basa su enzimi, definiti nucleasi, che utilizzano un filamento di rna come “guida” per identificare una specifica sequenza di dna bersaglio; una volta trovata, la nucleasi agisce come un paio di forbici, tagliando il materiale genetico per consentire l’eliminazione o l’aggiunta di informazioni. Per decenni, i ricercatori hanno usato enzimi prelevati direttamente dai batteri, tra cui il celebre Cas9 (donde il nome di Crispr-Cas9), che però hanno dei limiti, legati soprattutto alle conseguenze imprevedibili e insidiose della loro manipolazione. Per superare quest’ostacolo, Doudna e colleghi si sono concentrati su altre molecole, le TnpB, piccole nucleasi considerate precursori evolutivi di un gruppo di enzimi della famiglia Cas (il Cas12), con l’obiettivo di capire fino a che punto si potesse alterare la sequenza di queste proteine mantenendo intatta la loro capacità di operare sul genoma.

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L’addestramento dell’intelligenza artificiale e le prove in laboratorio

Per generare le nuove nucleasi, i ricercatori hanno impiegato un modello di intelligenza artificiale chiamato Esm-If1, basato sul cosiddetto inverse folding: al modello è stata fornita la forma tridimensionale finale della proteina desiderata e gli è stato chiesto di calcolare la sequenza generica sottostante necessaria per ottenere esattamente quella struttura. Per assicurarsi che gli enzimi non perdessero la loro funzione, l’intelligenza artificiale è stata vincolata a mantenere intatte alcune porzioni critiche della proteina originaria, individuate analizzando l’evoluzione naturale di queste molecole. Il risultato è stato, finalmente, un gruppo di nucleasi sintetiche, ossia non esistenti in natura, denominate SynTnpB, le cui sequenze differiscono anche del 30% rispetto agli “originali”, e che testate su cellule umane, batteriche e vegetali hanno mostrato un’efficienza di taglio in un intervallo compreso tra il 46% e il 50%, a fronte del 28% della proteina naturale.

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Democratizzazione della scienza

“Così come Crispr ha democratizzato la capacità di modificare il dna a piacimento”, ha commentato a NatureSoeren Lienkamp, biologo molecolare dell’Università di Zurigo non coinvolto nello studio, “la progettazione di proteine basata sull’intelligenza artificiale promette di consentire a chiunque di creare proprietà totalmente nuove nello spazio delle proteine”. Contemporaneamente, però, gli esperti invitano a non abbandonare lo studio dei sistemi biologici, sottolineando che la ricerca fondamentale sulle nucleasi naturali continuerà a essere essenziale per la comprensione dei meccanismi genetici di base e per la produzione dei dati necessari ad addestrare i modelli di intelligenza artificiale. “Il nostro lavoro”, prosegue Doudna, “indica una direzione per il futuro dell’intelligenza artificiale e della biologia, ovvero che abbiamo bisogno degli strumenti dell’intelligenza artificiale per ‘andare più veloci’, ma anche che abbiamo bisogno di persone che comprendano davvero i meccanismi molecolari per ottimizzare l’uso di questi modelli”.

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Le sfide del futuro

Nonostante il successo delle simulazioni e degli esperimenti, lo studio presenta limiti metodologici e criticità che richiedono verifiche ulteriori. In primo luogo, il fatto che non tutti i modelli di intelligenza artificiale testati sono risultati ugualmente efficaci: uno degli algoritmi, per esempio, pur riproducendo la forma della proteina, ha fallito nel preservarne i componenti necessari al taglio del dna; inoltre, il gruppo di ricercatori ha scoperto che il lobo della proteina dedicato al riconoscimento del dna è estremamente più sensibile e meno incline a “tollerare” alterazioni sintetiche rispetto al lobo legato al riconoscimento dell’rna, il che li ha costretti ad adottare strategie separate per generare le diverse sezioni della proteina (il cosiddetto approccio di split-domain). E poi c’è il problema degli effetti fuori bersaglio – il fatto che le forbici, di tanto in tanto, taglino dove non dovrebbero – che è da sempre uno degli aspetti più complessi e spinosi dell’editing genomico. C’è ancora parecchia strada da percorrere.