Mieloma multiplo, una nuova chemioterapia a bassa tossicità

Per i pazienti con un mieloma multiplo difficile da trattare, in cui le immunoterapie e le terapie standard non si dimostrano efficaci, è stato approvato in Italia un nuovo tipo di chemioterapia con una tossicità inferiore a quella dei classici farmaci della stessa classe. Si amplia così l’armamentario terapeutico per questo tumore del sangue, il secondo per frequenza.

Mieloma multiplo, la nuova frontiera delle cure personalizzate

25 Febbraio 2025

Un nuovo farmaco per il mieloma multiplo

La nuova terapia si chiama melfalan flufenamide: in basa alle indicazioni dell’Agenzia del farmaco (Aifa) è indicata, in associazione con desametasone, per il trattamento di pazienti adulti che hanno ricevuto almeno tre precedenti linee di terapie, la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma (un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-CD38) e che hanno dimostrato progressione della malattia durante o dopo l'ultima terapia. Per i pazienti con un precedente trapianto di cellule staminali, il tempo di progressione dovrebbe essere di almeno tre anni dal trapianto.

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Chi colpisce il mieloma multiplo e come si cura

Nel nostro Paese il mieloma multiplo colpisce oltre 6 mila persone ogni anno e rappresenta da solo il 17% di tutte le diagnosi di tumore ematologico. “Non sono ancora del tutto note le cause - spiega Francesco Di Raimondo, Ordinario di Malattie del sangue A.O.U. “Policlinico - Vittorio Emanuele” di Catania - Alcune cellule del sangue, le plasmacellule, proliferano in modo incontrollato e danneggiano vari organi tra cui ossa, reni e midollo. Quasi sempre si susseguono periodi di remissione, dopo i trattamenti, seguiti inevitabilmente da recidive di malattia. Per questo si dice che il mieloma multiplo è una malattia cronica. Inoltre, nel corso del tempo, tende ad acquisire ulteriori alterazioni genetiche che la rendono gradualmente più resistente ai trattamenti disponibili”. Da qui la necessità di personalizzare sempre più le cure: negli ultimi anni state messe a punto immunoterapie che in molti casi hanno portato a grandi vantaggi e benefici. “Tuttavia - sottolinea Di Raimondo - vi sono dei pazienti per i quali questi nuovi regimi non funzionano o sono troppo impegnativi, e si rende necessario il ricorso alla chemioterapia”.

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Una chemio di nuova generazione per i pazienti fragili

In questo scenario, però, oggi possiamo contare su chemioterapie di nuova generazione. Come melfalan flufenamide: “Il farmaco alchilante coniugato peptidico presenta un meccanismo d’azione unico ed innovativo - spiega Claudio Cerchione, Dirigente Medico e Ricercatore dell’Irst Irccs di Meldola - Rispetto però ai chemioterapici di vecchia generazione, il suo utilizzo determina effetti collaterali minori perché si attiva maggiormanete nelle cellule tumorali. Inoltre, risulta comodo e maneggevole, in quanto prevede una sola infusione al mese della durata di mezz’ora. Per questi motivi può essere utilizzato anche negli anziani con fragilità, che rappresentano la maggioranza dei pazienti. Melfalan flufenamide è quindi una valida alternativa per tutti quei malati le cui condizioni non permettono l’assunzione di cure pesanti e invasive”. L’obiettivo in questi casi più complessi è la cronicizzazione e la stabilizzazione della malattia mantenendo una buona qualità di vita, un traguardo oggi raggiungibile.

Il ruolo dell’Italia

“La velocità con la quale siamo giunti all’approvazione regolatoria del trattamento è una chiara testimonianza dell’elevato bisogno insoddisfatto di nuove opzioni nel mieloma multiplo recidivante e refrattario - commenta Sofia Heigis, ceo di Oncopeptides (la biotech svedese che ha prodotto il nuovo farmaco) - L’Italia ha svolto un ruolo importante perché sono stati reclutati 79 pazienti in 10 ospedali durante lo sviluppo clinico del farmaco e 86 pazienti sono stati coinvolti e trattati nell’ambito dell’Early Access Program”. “Siamo entusiasti di costruire una solida filiale in Italia, combinando il meglio della cultura svedese di Oncopeptides con la profonda esperienza e passione del team italiano”, conclude Bruno Bolognese, Country Manager Italia di Oncopeptides.