Glioblastoma, risultati promettenti per un vaccino personalizzato

Nel 2021, a 62 anni, Kim Garland, ex infermiera scolastica del Missouri, stava facendo volontariato in un campo estivo quando iniziò a manifestare confusione, vuoti di memoria e forti mal di testa. Gli esami rivelarono una massa cerebrale di oltre sei centimetri, che andava operata in poco tempo. Dopo l’intervento chirurgico arrivò la diagnosi: glioblastoma di grado 4, in una forma particolarmente aggressiva poco sensibile alla chemioterapia. Di fronte a lei pochi mesi di vita. Il suo medico le offrì l’opportunità di partecipare a uno studio clinico, quello che voleva provare la sicurezza e l’efficacia di un vaccino terapeutico personalizzato contro questa forma aggressiva di tumore al cervello. Oggi, quasi cinque anni dopo, Kim non solo è viva, ma non ha segni di malattia. Quella sperimentazione oggi è arrivata sulle pagine di Nature Cancer, dove sono stati pubblicati i risultati preliminari dello studio clinico di fase 1 coordinato dalla Washington University School of Medicine di St. Louis.

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Una malattia aggressiva

“Il glioblastoma è il più aggressivo e difficile da trattare fra i tumori del cervello dell’adulto. Colpisce 4 persone su 100.000; fa parte quindi dei tumori rari. Purtroppo l’aspettativa di vita è di circa 15 mesi di vita per cui è evidente che c’è un bisogno importante di trovare nuove terapie”, spiega Enrico Franceschi, oncologo, coordinatore Linee Guida Aiom dei tumori cerebrali. “I vaccini sono una delle strategie studiate in ambito sperimentale da più tempo ma finora non sono stati dimostrati benefici rilevanti. Questo studio è interessante ma molto preliminare”.

Il vaccino sperimentale, chiamato GNOS-PV01, ha mostrato infatti risultati incoraggianti: nessun effetto collaterale grave, una forte attivazione del sistema immunitario e, in alcuni pazienti, un significativo prolungamento della sopravvivenza libera da malattia.

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Come funziona il vaccino

La terapia utilizza molecole di Dna sintetico progettate su misura per ogni singolo paziente. Ogni tumore, infatti, presenta proteine uniche - i cosiddetti neoantigeni - che possono essere riconosciuti dal sistema immunitario. Il vaccino “istruisce” le cellule immunitarie ad attaccare quelle specifiche proteine presenti nelle cellule tumorali.

“Questo tipo di vaccino rappresenta una novità assoluta per il glioblastoma”, ha spiegato Tanner M. Johanns, oncologo della Washington University e primo autore dello studio. “L’idea è generare una risposta immunitaria molto più ampia rispetto alle strategie precedenti, colpendo contemporaneamente numerosi bersagli tumorali”. Il vaccino è stato progettato per colpire fino a 40 proteine tumorali diverse per ciascun paziente, il doppio rispetto a quanto tentato finora con altri vaccini oncologici.

Il glioblastoma viene definito un tumore “freddo”, perché riesce a nascondersi al sistema immunitario creando un ambiente ostile alle difese dell’organismo. Secondo i ricercatori, il vaccino sviluppato dalla biotech americana Geneos Therapeutics sarebbe in grado di trasformare questo microambiente in uno stato “caldo”, cioè più vulnerabile all’attacco immunitario.

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I risultati dello studio

Lo studio ha coinvolto nove pazienti adulti appena diagnosticati con glioblastoma e trattati presso il Siteman Cancer Center di St. Louis. Dopo l’intervento chirurgico, il vaccino è stato prodotto su misura durante il periodo di recupero e le successive terapie radianti. Le iniezioni sono iniziate circa dieci settimane dopo l’operazione e sono state somministrate inizialmente ogni tre settimane.

I risultati pubblicati dimostrano che, a sei mesi dall’intervento, i due terzi dei pazienti non presentavano progressione della malattia. E dopo due anni, anche se in alcuni il tumore è ritornato, il 66% dei pazienti era vivo, un dato circa doppio rispetto ai tassi storici per questo tipo di tumore.

Dati da confermare

I ricercatori sottolineano che si tratta ancora di risultati preliminari e che saranno necessari studi più ampi per confermare l’efficacia del vaccino. “La popolazione scelta per gli studi preliminari è molto selezionata, ma per validare dei risultati bisogna estendere i criteri e coinvolgere pazienti dalle caratteristiche diverse”, sottolinea Franceschi. “Una volta confermata l’efficacia, si dovrà studiare il modo per rendere questa terapia – che è personalizzata – accessibile anche dal punto di vista logistico. Ma la strada è ancora lunga”. Se dovesse funzionare si tratterebbe quindi di una terapia da “sviluppare” al letto del paziente, come la terapia cellula Car-T, e quindi complessa dal punto di vista della gestione clinica. Ma certo sarebbe una svolta nella cura di un tumore che finora ha trovato pochi strumenti di intervento.