Sarcomi, nuove regole per ampliare l’accesso ai farmaci per questi tumori rari

Un appello per chiedere nuovi strumenti, nuovi modelli, per migliorare l’accesso ai farmaci ai pazienti con tumori rari, come i sarcomi, di cui ogni anno in Italia si contano circa 5000 casi. E’ quello che emerge dal convegno dell’ “Italian Sarcoma Group incontra Aifa” in corso oggi a Milano alla Fondazione Irccs Istituto Nazionale dei Tumori. Perché i sarcomi, hanno ribadito gli esperti, sono malattie rare ed estremamente eterogenee - se ne contano almeno 100 diverse varianti - per cui è difficile allestire studi clinici, attrarre l’interesse delle aziende. Ma per cui è possibile approfittare di strumenti quali la “New Pharma Legislation”, che consentirà anche all’accademia di chiedere all’agenzia regolatoria europea (Ema) di approvare nuove terapie, in base ai risultati di studi non sponsorizzati dalle aziende farmaceutiche. Legge che entro i prossimi due anni dovrà essere implementata e recepita nei singoli Stati membri.

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L’accademia che bussa alle porte delle agenzie regolatorie

“La ‘New Pharma Legislation’ - ha spiegato infatti Silvia Stacchiotti, Presidente dell’Italian Sarcoma Group e oncologa dell’Oncologia Medica 2 Tumori mesenchimali dell’adulto e Tumori rari all’Int di Milano - cambia radicalmente le prospettive perché permette, all’articolo 048, anche all’accademia di chiedere a Ema l’approvazione di un farmaco in base ai risultati di studi no profit. Siamo certi di poter proseguire la proficua collaborazione fra Italian Sarcoma Group e Aifa avviata in questi anni, istituendo un tavolo di lavoro perché la nuova norma europea sia recepita in Italia dando spazio alla ricerca indipendente”. Non si tratta di aspettare la partenza di questi studi, ma di prendere atto di quanto esiste già.

Ne è un esempio lo studio SARC041, presentato all’ultimo congresso della Società americana di Oncologia Clinica (Asco), che ha coinvolto pazienti arruolati in nove centri accademici negli Stati Uniti e promosso dalla Sarcoma Alliance for Research through Collaboration (Sarc). Nello studio è stato valutato un inibitore delle chinasi cicline dipendenti in pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato o metastatico. “Questo studio è stato condotto dall’accademia e ha già portato all’inclusione della nuova molecola nelle linee guida americane, dove il sistema di rimborso ne consente l’immediato utilizzo clinico – riprende Stacchiotti - Non così in Europa dove, in assenza di interesse da parte delle aziende, il farmaco non potrà essere disponibile”. E in questo la nuova legislazione potrebbe segnare un punto di svolta, hanno ricordato gli esperti al convegno, che ha visto la partecipazione anche di Paolo Foggi, Dirigente Area Pre-Autorizzazione e Ricerca di Aifa.

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Nuove regole per i tumori rari

Ad oggi per i sarcomi, a fronte di 100 diverse possibili varianti, esistono solo 20 farmaci, hanno ricordato gli esperti. “La carenza di trattamenti è determinata soprattutto dalla mancanza di un percorso regolatorio specifico, che renda questi farmaci disponibili - riprende l’esperta, rinnovando l’impegno a collaborare con Aifa su più fronti - Mettiamo a disposizione di Aifa l’esperienza dell’Italian Sarcoma Group, che include il punto di vista di clinici e pazienti, per definire un nuovo modello italiano di raccolta dei dati clinici per favorire l’accesso ai farmaci. Nel nostro Paese, la legge 648/1996 consente la prescrizione e l’erogazione a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale di farmaci non ancora autorizzati per specifiche patologie. Questo è possibile esclusivamente in assenza di alternative terapeutiche valide. È però necessario che siano stati completati con esito favorevole studi di fase II o III. Va considerato che, nel caso dei sarcomi, non sono sempre disponibili sperimentazioni di questo livello, proprio per la rarità della patologia. Talvolta si tratta di tumori con meno di 10 casi all’anno in Italia. Chiediamo nuove regole di rimborsabilità dei farmaci che si adattino alle caratteristiche dei tumori rari, basandosi sempre sulla migliore evidenza scientifica possibile. Una possibile soluzione è costituita dall’utilizzo di studi osservazionali, che seguono un iter regolatorio e autorizzativo più snello rispetto ai trial clinici registrativi, ma non per questo meno rigoroso”.