QUEST'ANNO il Sonia Skarlatos Public Service Award 2018, il prestigioso riconoscimento con il quale l'American Society of Gene and Cell Therapy (Asgct) premia persone e organizzazioni che si sono distinte nel promuovere e potenziare l’avanzamento delle terapie geniche e cellulari, è stato assegnato per la prima volta a una charity biomedica e non a un singolo ricercatore: si tratta della Fondazione Telethon - una delle principali charity biomediche italiane da anni impegnata nella cura delle malattie rare - nella persona del direttore generale Francesca Pasinelli. I membri e il consiglio di amministrazione dell’Asgct hanno conferito il riconoscimento durante il 21° meeting annuale, svoltosi in questi giorni a Chicago (Usa), riconoscendo a livello internazionale, l'impatto delle ricerche supportate da Telethon in questo campo. • IL PRESTIGIOSO RICONOSCIMENTO Tra le motivazioni del premio, emerge soprattutto il lavoro che la Fondazione Telethon ha portato avanti nel campo della terapia genica con cellule staminali ematopoietiche - quelle cellule che danno origine a tutte le cellule del sangue - per le malattie rare ereditarie, traducendo i pioneristici studi clinici nella concreta designazione come farmaco orfano e nella conseguente approvazione europea della terapia genica per il deficit di adenosina deaminasi, un enzima importante per la maturazione e la funzionalità di alcune cellule del sistema immunitario. "L'American Society of Gene and Cell Therapy – commenta Helen E. Heslop, presidente dell'Asgct e direttore del Center for Cell and Gene Therapy (Baylor College of Medicine, Texas) – è orgogliosa di riconoscere alla dottoressa Francesca Pasinelli il Sonia Skarlatos Public Service Award durante il nostro incontro annuale per l’instancabile lavoro svolto con Fondazione Telethon per rendere più accessibili le terapie geniche e cellulari ai pazienti con malattie genetiche rare che potranno trarne beneficio. Il successo di Francesca Pasinelli e di Fondazione Telethon nella promozione di sperimentazioni cliniche europee e di eventuali approvazioni di trattamenti è un modello virtuoso che speriamo di poter vedere applicato in tutto il mondo". Il premio è intitolato alla ricercatrice americana Sonia Skarlatos, riconosciuta dalla comunità scientifica come una delle più attive promotrici del settore scomparsa prematuramente nel 2013 e che per prima lo ha ricevuto. LEGGI - Scoperto anticorpo per curare 3 malattie rare • L'IMPEGNO DI TELETHON NELLA RICERCA "Orgogliosi del riconoscimento ottenuto, crediamo che esso vada letto come una conferma, a livello internazionale, della capacità adoperata da Fondazione Telethon di trasformare la nostra ottima ricerca in terapie concretamente fruibili dai pazienti", commenta Francesca Pasinelli che aggiunge: "Sono stati premiati, a nostro avviso, i fattori abilitanti del percorso compiuto da Fondazione Telethon, dalla sua nascita ad oggi: le prassi adottate per valutare e finanziare progetti, per supportare la crescita strategica dei centri di ricerca, per effettuare il monitoraggio dei risultati e per valorizzarne il potenziale in termini di trasferimento tecnologico e di sviluppo terapeutico. Uno sforzo quotidiano di creazione di valore e di costruzione di un vero e proprio ecosistema in cui ricerca e terapie dialogano costantemente sotto il segno dell'innovazione".
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