Tumore, il Regno Unito approva la prima terapia CAR-T

IL REGNO UNITO sarà il primo paese in Europa a rendere disponibile la terapia cellulare CAR-T per bambini e giovani con leucemia linfoblastica acuta. È infatti il primo ad aver definito un costo per tisagenlecleucel (commercializzato con il nome Kymriah) di Novartis: circa 282.000 sterline (312mila euro). La notizia riguarda solo uno dei due farmaci approvati poco più di una settimana fa dall'Agenzia europea per i medicinali (Ema), e solo per una delle due indicazioni per cui potrebbe essere utilizzato. LEGGI - Car-T, via libera in Europa alle prime terapie cellulari per i tumori L'accordo è stato ufficializzato oggi da Simon Stevens, direttore esecutivo del National Health Service (NHS), che all'Health Innovation Expo di Manchester ha definito CAR-T un punto di svolta. Tre gli ospedali che dovranno ricevere l'accreditamento internazionale per poter effettuare la terapia: uno a Londra, uno Manchester e un altro a Newcastle. A quel punto, i primi piccoli pazienti inglesi potrebbero ricevere la terapia entro poche settimane. • I PRIMI PAZIENTI EUROPEI Si stima che, al di là del prezzo da listino della dose del farmaco (che viene somministrato una sola volta) di 282.000 sterline, il trattamento totale e la gestione di ogni paziente potrebbe arrivare a costare il doppio al sistema sanitario (per un confronto, attualmente negli Usa il costo del farmaco è di 475.000 dollari e il trattamento complessivo può raggiungere il milione). Ad ogni modo, riporta il Guardian, i bambini inglesi con leucemia linfoblastica acuta a cellule B che potrebbero ricevere Kymriah, per i quali ogni altra terapia ha fallito e che hanno avuto una ricaduta anche il dopo trapianto di midollo osseo, sono certamente pochi: tra i 15 e i 20. • IL PROBLEMA DELLA SOSTENIBILITA' In Europa, la stessa terapia è approvata anche per il trattamento di un tipo di tumore molto più comune, il linfoma diffuso a grandi cellule B, ma circa la rimborsabilità per questa indicazione il National Institute for Health and Care Excellence (Nice) inglese non si è ancora espresso, perché non è chiaro se il sistema sanitario sia in grado o meno di sostenere i costi per i circa 200 pazienti, in questo caso adulti, che potrebbero essere eleggibili. La sostenibilità sembra essere lo stesso motivo alla base del mancato accordo con la farmaceutica Gilead che produce l'altra terapia CAR-T oggi disponibile (xicabtagene ciloleucel, nome commerciale Yescarta), anche in questo caso per i linfomi a grandi cellule B, il cui costo è di 373.000 dollari negli Usa (equivalenti a circa 290.000 sterline). • LA TECNOLOGIA CAR-T La tecnologia CAR (acronimo di chimeric antigen receptor T-cell, cioè recettore chierico per l'antigene) è un capitolo completamente nuovo dell'immunoterapia nella lotta ai tumori, e si basa sulla modificazione genetica delle cellule stesse del paziente. Per questo viene definito un farmaco vivente personalizzato. Durante il trattamento, i linfociti T (che sono cellule del sistema immunitario) vengono prelevate dal sangue del paziente e riprogrammate in laboratorio, al fine di renderle in grado di riconoscere e soprattutto combattere le cellule tumorali. “Tisagenlecleucel – riporta l'NHS – è il primo di una serie di trattamenti di una nuova era della medicina personalizzata ed è parte di una programmazione a lungo termine del NHS per migliorare i servizi oncologici”.

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