Sindromi mielodisplastiche, più pazienti potranno evitare le trasfusioni di sangue

Cambia la cura delle sindromi mielodisplastiche, tumori del sangue poco conosciuti e caratterizzati da una insufficiente e alterata produzione di cellule da parte del midollo osseo. Aifa ha infatti approvato l’estensione della rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue, dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio di progressione molto basso, basso e intermedio. Il farmaco diventa quindi la terapia di prima linea per queste patologie, avendo dimostrato di ridurre significativamente il numero di trasfusioni a cui devono sottoporsi i pazienti.

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Cosa sono le sindromi mielodisplastiche

“Le sindromi mielodisplastiche sono definite malattie clonali perché il loro sviluppo è dovuto a una singola cellula che, sfuggendo ai meccanismi di controllo, dà origine a cellule alterate nella forma e nella funzionalità – spiega Valeria Santini, Professore di Ematologia all’Università di Firenze, Responsabile Mds Unit dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze e Presidente del Comitato Scientifico Fisim (Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche) – La manifestazione clinica più frequente è costituita dall’anemia e, spesso, dalla necessità di trasfusioni di sangue, ma questi pazienti possono essere soggetti anche a infezioni ed emorragie. L’impatto sulla qualità di vita è enorme, soprattutto per le persone con anemia grave che devono recarsi in ospedale, in alcuni casi ogni settimana, per le trasfusioni”.

Nelle forme più gravi, le sindromi mielodisplastiche possono evolvere in leucemia mieloide acuta, un tumore più aggressivo. In Italia si stimano ogni anno circa 3.000 nuovi casi l’anno di sindromi mielodisplastiche, soprattutto in anziani con età superiore ai 70 anni. Cifra che gli esperti ritengono però sottostimare la vera diffusione di queste patologie, perché non sempre i pazienti ricevono una diagnosi corretta e tempestiva.

I benefici per i pazienti

“L’insufficienza di globuli rossi, in quasi tutti i pazienti, nel tempo diventa severa e necessita di un supporto con regolari trasfusioni di sangue, che possono diventare anche molto frequenti – conferma Matteo Della Porta, Responsabile Unità Leucemie, Humanitas Cancer Center, Milano, e Professore Ordinario di Ematologia all’Humanitas University – E, nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio di progressione, pochi pazienti mostrano una risposta duratura ai classici agenti stimolanti l’eritropoiesi. Circa il 30% non è candidabile a riceverli o non ne trae beneficio e in un altro 30% hanno un effetto limitato nel tempo, non superiore a un anno. Si conferma, quindi, la necessità di opzioni terapeutiche più efficaci per affrontare il problema dell’anemia. Luspatercept è il primo farmaco in 40 anni a dimostrarsi più efficace della epoetina alfa, agente che stimola l’eritropoiesi e che per decenni è stata la terapia di riferimento, riducendo in modo sostanziale il fabbisogno trasfusionale”.

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Come agisce luspatercept

Lo ha dimostrato lo studio Commands, pubblicato su Lancet e presentato per la prima volta nel 2023 al Congresso della Società Europea di Ematologia: “Luspatercept agisce in maniera del tutto innovativa sulla eritropoiesi inefficace, aumentando la quantità di globuli rossi, interferendo con i segnali negativi che nelle mielodisplasie ne sopprimono la produzione – sottolinea Santini – Nello studio Commands quasi il doppio dei pazienti trattati con luspatercept ha ottenuto l’indipendenza dalle trasfusioni, con conseguente aumento dell’emoglobina: il 60% rispetto al 35% con epoetina alfa, compresi i sottogruppi di pazienti con caratteristiche clinicamente rilevanti. Luspatercept ha inoltre dimostrato una risposta duratura, con una durata mediana del tempo libero da trasfusioni superiore a 2 anni, quasi 12 mesi in più rispetto ad epoetina alfa”.

Aifa aveva già approvato a dicembre 2021 la rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente in una particolare tipologia di sindromi mielodisplastiche (quella che presenta sideroblasti ad anello). La nuova estensione della rimborsabilità renderà ora disponibile il farmaco a una platea più ampia di pazienti. “In questo modo, in Italia, un numero maggiore di pazienti avrà la possibilità di diventare indipendente dalle trasfusioni per periodi di tempo anche superiori a 2 anni – conclude Alessandro Bigagli, Senior Medical Director, Bristol Myers Squibb Italia – Questo traguardo sottolinea il nostro impegno costante nell’innovazione e nello sviluppo di opzioni efficaci per i pazienti affetti da anemia correlata alla malattia”.